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嚴重地中海貧血能治療好嗎

患者:女,6歲

病情描述:
女兒患有嚴重地中海貧血,現在身體乏力,貧血的情況很?chē)乐?。嚴重地中海貧血能治療好嗎?
共1個(gè)回答
王相華 主任醫師 去掛號
山東省立醫院 三甲 血液內科

嚴重地中海貧血(重型β地中海貧血)目前無(wú)法完全治愈,但可通過(guò)規范治療控制癥狀。主要治療方式有輸血祛鐵治療、造血干細胞移植、基因治療、脾切除術(shù)。

1、輸血祛鐵

定期輸血可糾正貧血,但需配合祛鐵劑(如去鐵胺、地拉羅司)預防鐵過(guò)載。長(cháng)期治療可能導致鐵沉積性器官損傷。

2、干細胞移植

異基因造血干細胞移植是潛在根治手段,適用于配型成功者。移植存在排斥反應和感染風(fēng)險,成功率與配型匹配度相關(guān)。

3、基因治療

通過(guò)基因編輯技術(shù)修正造血干細胞基因缺陷,尚處臨床試驗階段??赡艹蔀槲磥?lái)根治方向,目前存在技術(shù)限制。

4、脾切除術(shù)

針對脾功能亢進(jìn)患者可減少輸血需求,但會(huì )增加感染風(fēng)險。術(shù)后需接種疫苗預防肺炎鏈球菌等感染。

患者需定期監測鐵蛋白和器官功能,補充葉酸,避免感染。建議在血液科專(zhuān)科醫生指導下制定個(gè)體化治療方案。

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