心衰，人等于廢一半？醫生：心衰的人身體或有這幾個(gè)表現，提醒你養心
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由于藥價(jià)過(guò)高，所以不能自行更換?“訂貨時(shí)必須付全款，不可退換。"相關(guān)職員說(shuō)。最近，“抗腫瘤藥120萬(wàn)就能清零癌細胞”占據微博熱搜，CAR-T藥物阿基侖賽注射液進(jìn)入公眾視野。
阿基侖賽注射液是個(gè)性化定制的活細胞藥物，通過(guò)基因工程修飾患者的自體T細胞，表達靶向腫瘤抗原分子，激活T細胞介導的殺傷腫瘤細胞。2020年6月，復星凱特生物科技有限公司(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“復星凱特”)研制的阿基侖賽注射液獲批上市。
銷(xiāo)售價(jià)格為120萬(wàn)元，因此為“私人定制”藥品。
該產(chǎn)品銷(xiāo)售價(jià)格為120萬(wàn)，不包括其他治療費用，即產(chǎn)品費用。該產(chǎn)品并無(wú)現貨，建議患者先到醫院咨詢(xún)一下醫生，確定可以用后再來(lái)定制。
網(wǎng)上流傳的一份復星凱特藥品銷(xiāo)售訂單顯示，甲方(復星凱特)將在此訂單生效后開(kāi)始準備藥品生產(chǎn)。在定單生效五個(gè)工作日內，買(mǎi)方需要向甲方支付包含在此銷(xiāo)售訂單中的含稅供貨價(jià)格。
復星凱特對外回應說(shuō)，CAR-T產(chǎn)品的定價(jià)將根據價(jià)值、療效、成本等各方面因素綜合考慮制定，目前的定價(jià)方案還沒(méi)有最終定稿，正在多方溝通，希望更多的患者受益。
CAR-T細胞療法雖然昂貴，但其市場(chǎng)前景不容忽視。藥明巨諾(02126.HK)在招股說(shuō)明書(shū)中透露，由于患病人數增加、病人負擔能力增強和監管政策有利等因素，未來(lái)中國CAR-T療法市場(chǎng)規模將繼續擴大。在2024年，中國的CAR-T治療市場(chǎng)將達到54億元，2030年將達到243億元。
當前，中國已批準兩款CAR-T產(chǎn)品上市，除復星凱特的阿基侖賽注射液外，另一款是藥明巨諾生產(chǎn)的瑞基奧侖賽注射液(商品名為倍諾達)，但目前尚未公布價(jià)格。兩者均引進(jìn)了國際上已上市的CAR-T產(chǎn)品技術(shù)，另有7款國產(chǎn)CAR-T進(jìn)入二期臨床試驗。
效果明顯，價(jià)格昂貴。
CAR-T細胞療法(ChimericAntigenReceptorT，嵌合抗原受體T細胞)指的是從病人血液中提取T細胞，并在實(shí)驗室將其改造成CAR-T細胞，使T細胞能夠識別并殺死其。然后，醫生將這些CAR-T細胞通過(guò)靜脈注射的方式返回給病人。
細胞系小淋巴細胞，可產(chǎn)生特異的免疫反應，其表面較光滑，起源于骨髓的多能干細胞，在胸腺的影響下，由淋巴干細胞發(fā)育成熟為T(mén)細胞，定位于周?chē)庖咂鞴俚男叵僖蕾?lài)區。T細胞的壽命很長(cháng)，可以達到幾個(gè)月到幾年。大多數T細胞在周?chē)庖咂鞴賰瘸掷m循環(huán)，遷移。淋巴細胞和脾臟分別占血液的70%-80%和75%的淋巴結和35%-50%，它們主要完成細胞免疫功能。
《Science》雜志在2013年把CAR-T細胞療法列為全球十大科技突破之一?，F在，除了在部分白血病和淋巴瘤的治療上取得顯著(zhù)的效果外，科學(xué)家們還在其他血液癌癥和某些實(shí)體性腫瘤中試驗CAR-T細胞療法。
據復星凱特官網(wǎng)介紹，阿基侖賽注射液是復星凱特引進(jìn)美國KitePharma(吉利德旗下公司，下稱(chēng)“Kite公司”)全球第一個(gè)治療非霍奇金淋巴瘤的CAR-T產(chǎn)品Yescarta(Axi-Cel)產(chǎn)品，靶向人CD19自體CAR-T細胞治療產(chǎn)品，用于進(jìn)行技術(shù)轉移，并授權在中國進(jìn)行本地化生產(chǎn)。
在ZUMA-5單臂、開(kāi)放標簽、多中心試驗的基礎上，在中位隨訪(fǎng)時(shí)間達17.5個(gè)月時(shí)，104例惰性非霍奇金淋巴瘤緩解率達到92%，完全緩解率達76%。
復星凱特是復星醫藥和Kite公司的合資企業(yè)。2017年1月，復星醫藥通過(guò)其全資子公司上海復星醫藥工業(yè)發(fā)展有限公司投資8000萬(wàn)美元，公司與Kite公司共同設立中外合作企業(yè)復星醫藥凱特生物科技(中國)有限公司，以開(kāi)拓內地、香港及澳門(mén)特別行政區的癌癥T細胞免疫治療市場(chǎng)。
當年四月，復星凱特在上海注冊成立。復星凱特隨后從Kite公司引進(jìn)Yescarta，獲得了全部技術(shù)授權，并擁有其在中國包括香港和澳門(mén)的商業(yè)化權利。
國家藥監局網(wǎng)站公布，今年6月23日批準阿基侖賽注射液上市，用于治療既往接受二線(xiàn)或以上系統治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者(包括彌漫性大B細胞淋巴瘤、高級別B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤)。阿基侖賽注射液也是國內首家批準上市的CAR-T細胞治療類(lèi)產(chǎn)品。
該品種的上市為成人接受二線(xiàn)或以上系統治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤患者提供了新的治療選擇。
現在，盡管治療效果顯著(zhù)，但是120萬(wàn)元/袋阿基侖賽注射液的價(jià)格還是讓大多數普通人望而卻步。根據中國腫瘤治療協(xié)會(huì )2020年度行業(yè)調查報告，腫瘤患者接受傳統手術(shù)的費用為每次10,000-50,000元，放療費用為每次10,000-30000元/次，化療費用在18000-12000元/年。另外，免疫治療和靶向治療的費用更高，分別為年14.6萬(wàn)-43.8萬(wàn)元和18.3萬(wàn)-54.8萬(wàn)元/年。
相比較而言，阿基侖賽注射液的價(jià)格確實(shí)不菲，這也引起了外界對其定價(jià)合理性的質(zhì)疑。對國外同類(lèi)產(chǎn)品的定價(jià)有一定參考意義。就拿Yescarta來(lái)說(shuō)吧，這款產(chǎn)品在美國的售價(jià)也是相當的昂貴，達到37.3萬(wàn)美元(大約合人民幣240萬(wàn))。另外，世界上第一個(gè)上市的CAR-T療法Kymriah，其白血病適應癥費用為47.5萬(wàn)美元(約合人民幣306萬(wàn)元)，淋巴瘤適應癥費用為37.3萬(wàn)美元(約合人民幣240萬(wàn)元)。
CAR-T產(chǎn)品之所以昂貴，一方面是由于產(chǎn)品本身的研發(fā)投入較大。根據復星醫藥公司發(fā)布的公告，截至2021年7月，復星凱特目前針對該產(chǎn)品的研發(fā)投入累計約人民幣7.04億元(含專(zhuān)利及技術(shù)許可費用)。
個(gè)性化定制、復雜的生物工程工藝提高了CAR-T產(chǎn)品的生產(chǎn)成本。藥明巨諾公司高級副總裁、首席商務(wù)官吳瓊就曾指出，CAR-T藥物的生產(chǎn)和使用過(guò)程十分復雜，不僅要均一、穩定地生產(chǎn)出同質(zhì)、優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品，還要在制造和交貨上要求準確、快捷，并對每批產(chǎn)品進(jìn)行嚴格的質(zhì)量檢驗。CAR-T的質(zhì)量控制涉及到儲存、生產(chǎn)、使用等各個(gè)環(huán)節。