吃早餐記得調整一下！這4種早餐，傷肝傷胃、長(cháng)肉特猛，很多人還以為有營(yíng)養
關(guān)鍵詞：傷肝
編者按：對于醫藥公司來(lái)說(shuō)，尤其是初創(chuàng )型生物技術(shù)研發(fā)公司，一個(gè)藥物的開(kāi)發(fā)是否達到關(guān)鍵里程碑，往往決定著(zhù)整個(gè)公司的未來(lái)。最近三家生物技術(shù)公司的在研新藥有望在最近迎來(lái)關(guān)鍵里程碑，其中包括FDA對杜氏肌營(yíng)養不良癥罕見(jiàn)病藥物的上市決定，也包括一款阿茲海默病新藥的3期臨床數據揭曉。這幾款新藥的臨床研發(fā)進(jìn)展讓我們先睹為快。
新藥名稱(chēng)：Ataluren (Translarna?)
針對疾?。簾o(wú)義突變導致的杜氏肌營(yíng)養不良癥（nmDMD）
研發(fā)公司：PTC Therapeutics
臨床進(jìn)展：歐盟批準
關(guān)鍵日期：9月28日，FDA決議
新藥簡(jiǎn)介：
Ataluren是一種新型口服給藥的小分子化合物，用于治療由于無(wú)義突變引起的遺傳疾病。Ataluren正在臨床開(kāi)發(fā)用于治療由無(wú)義突變（nmDMD）引起的杜氏肌營(yíng)養不良癥。 無(wú)義突變涉及多種遺傳疾病，在mRNA中包含的遺傳密碼的翻譯中產(chǎn)生過(guò)早停止信號，阻止了全長(cháng)功能蛋白的產(chǎn)生。Ataluren與核糖體相互作用，以使核糖體越過(guò)mRNA上的過(guò)早的停止信號，并允許細胞產(chǎn)生全長(cháng)的功能蛋白。
▲Ataluren作用原理
Ataluren在歐盟（EU）成員國，冰島，列支敦士登，挪威，以色列和韓國以商標名稱(chēng)Translarna?獲得批準，用于治療五歲及以上有活動(dòng)能力患者的nmDMD。歐洲藥品管理局（EMA）已經(jīng)將該藥物指定為孤兒藥物。FDA曾以療效不顯著(zhù)為由拒絕批準Ataluren，但將在9月28日重新討論該藥物的上市申請。
新藥名稱(chēng)：Intepirdine
針對疾?。喊⑵澓Ｄ?/p>
研發(fā)公司：Axovant Sciences
臨床進(jìn)展：3期（Intepirdine與多奈哌齊聯(lián)用）
關(guān)鍵日期：近期公布3期臨床結果
新藥簡(jiǎn)介：
Intepirdine是口服給藥的5-HT6受體小分子拮抗劑。阻斷5-HT6受體能夠促進(jìn)腦中乙酰膽堿的釋放。Intepirdine通過(guò)促進(jìn)乙酰膽堿在腦內的釋放直接增加其濃度。膽堿酯酶抑制劑多奈哌齊通過(guò)防止乙酰膽堿分解來(lái)增加乙酰膽堿水平。當兩種藥物聯(lián)合使用時(shí)，它們通過(guò)互補機制進(jìn)一步增加乙酰膽堿的濃度，而不會(huì )增加通常與膽堿酯酶抑制劑相關(guān)的副作用，例如惡心和嘔吐。
▲Intepirdine結構式
這項3期臨床研究MINDSET是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，旨在評估intepirdine治療中度阿茲海默病患者的安全性、耐受性和有效性。 intepirdine正在研究作為多奈哌齊超過(guò)24周的附加療法。該試驗是在穩定的多奈哌齊治療背景下（多奈哌齊用藥超過(guò)24周后），比較一次口服劑量的intepirdine相對安慰劑組的療效，在1,315例輕度至中度阿茲海默病患者中進(jìn)行。主要功效評估使用阿茲海默病評估量表-認知子量表（ADAS-Cog）和日常生活量表（ADCS-ADL）。根據Clinicaltrials.gov的數據，這項研究將在2017年10月完成數據收集并給出初步結果。
新藥名稱(chēng)：GS-0976
針對疾?。悍蔷凭灾靖危∟ASH）
研發(fā)公司：Gilead Sciences
臨床進(jìn)展：2期
關(guān)鍵日期：近期公布2期臨床結果
新藥簡(jiǎn)介：
GS-0976是一個(gè)在研乙酰輔酶A羧化酶（ACC）抑制劑。ACC催化脂肪從頭合成途徑的第一步，脂肪酸的合成。抑制ACC可以減少脂肪酸合成，從而降低肝臟脂肪含量和硬化程度。
GS-0976的2期臨床試驗將在近期公布結果。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的研究。研究將評估在125例NASH患者中，兩種劑量的GS-0976治療12周期間的安全性，耐受性和有效性。項目將評估治療組與對照組的肝臟脂肪含量和肝臟纖維化標志物等指標。在此前的1期研究中，來(lái)自10名患者的數據顯示接受GS-0976患者的肝臟脂肪含量相對下降了43％，這一積極結果讓人們對此項2期臨床研究結果翹首以待。Gilead預期在近期完成結果統計并公布數據。