每天起床口苦，胃鏡報告卻正常？醫生指出這幾個(gè)細節希望大家重視
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罕見(jiàn)病是指發(fā)病率極低的疾病。由于罕見(jiàn)病患者人數有限，制藥企業(yè)進(jìn)行產(chǎn)品組合規劃時(shí)，往往會(huì )考量上市后是否能夠收回前期投入等因素而喪失對罕見(jiàn)病這個(gè)"賠本生意"進(jìn)行資源配置的動(dòng)力。但值得注意的是，近五年全球罕見(jiàn)病領(lǐng)域卻成為投資熱門(mén)領(lǐng)域。羅氏、輝瑞、阿斯利康等頭部跨國藥企在罕見(jiàn)病領(lǐng)域交易活躍。
2018年，武田以650億美元并購全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病藥物研發(fā)公司夏爾;2020年，阿斯利康以390億美元并購致力于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的亞力兄制藥。這兩項交易均成為當年醫藥領(lǐng)域最大的并購項目。
罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)為何可以引來(lái)全球大型制藥公司的高度關(guān)注?罕見(jiàn)病的產(chǎn)業(yè)價(jià)值又在哪里?本文將從市場(chǎng)吸引力、研發(fā)價(jià)值、商業(yè)價(jià)值、政策支持四大維度對罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)價(jià)值進(jìn)行分析評估。
1、罕見(jiàn)病不罕見(jiàn)，市場(chǎng)競爭整體緩和
2018年，國家衛健委公布了第一批罕見(jiàn)病目錄，共涉及121種罕見(jiàn)病，覆蓋患者人數超過(guò)350萬(wàn)人。通過(guò)梳理發(fā)現，其中約10種罕見(jiàn)病的患者規模超過(guò)10萬(wàn)人。事實(shí)上，部分罕見(jiàn)病并不罕見(jiàn)，患者規模甚至接近或高于某些腫瘤亞型。例如，我國特發(fā)性肺纖維化患者人數約14萬(wàn)人，全球在研項目的數量約60個(gè);我國胰腺癌患者約10萬(wàn)人，患者人數與特發(fā)性肺纖維化患者人數相當，但在研項目多達600多項。對比后可以發(fā)現，罕見(jiàn)病領(lǐng)域的競爭激烈程度遠遠小于某些被高度關(guān)注的疾病領(lǐng)域。
相比常見(jiàn)病而言，多數罕見(jiàn)病當前治療藥物空白，全球已知的罕見(jiàn)病約7000多種，其中僅有不到10%的疾病有已經(jīng)批準的治療藥物或方案，罕見(jiàn)病領(lǐng)域存在大量未滿(mǎn)足的臨床需求。在我國2018年《第一批罕見(jiàn)病目錄》的121個(gè)罕見(jiàn)病中，有74種罕見(jiàn)病在美國、歐盟或日本"有藥可治"，53種罕見(jiàn)病在中國"有藥可治"，然而，在這53種罕見(jiàn)病中，僅31種罕見(jiàn)病在中國明確注冊該罕見(jiàn)病為適應癥的藥物，在這31個(gè)罕見(jiàn)病中，僅18種罕見(jiàn)病有用于該罕見(jiàn)病適應癥的藥物納入國家醫保。
目前，全球罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)仍存在不足。根據IQVIA發(fā)布的《2021年全球醫藥研發(fā)全景回顧》顯示，2021年全球處于不同研發(fā)階段的產(chǎn)品超過(guò)6000個(gè)，其中針對非腫瘤罕見(jiàn)病的藥物僅900個(gè)左右，主要處于臨床前研究和臨床II期階段，遠遠少于腫瘤領(lǐng)域的在研產(chǎn)品(腫瘤在研藥物數量為2226個(gè))。
2、罕見(jiàn)病領(lǐng)域，更易催生出重磅藥物
罕見(jiàn)病并非孤島，相通的致病機理可能橫跨罕見(jiàn)病和非罕見(jiàn)病，罕見(jiàn)病的致病機制研究可以為常見(jiàn)病的治療提供新思路，從而為企業(yè)帶來(lái)可觀(guān)的市場(chǎng)回報。
2018年全球市場(chǎng)銷(xiāo)售金額排名前10的藥物中，有8個(gè)藥品已在美國獲得孤兒藥身份認定，在這8個(gè)藥物中，有4個(gè)藥物是以"孤兒藥"身份上市并逐漸擴展多個(gè)罕見(jiàn)病或常見(jiàn)病。例如，2018年全球銷(xiāo)售額排名第7的類(lèi)克，1998年以孤兒藥身份獲批克羅恩病適應癥，其后適應癥擴展至類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、潰瘍性結腸炎等多個(gè)常見(jiàn)病領(lǐng)域。
此外，致力于罕見(jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)頭企業(yè)將罕見(jiàn)病作為"練兵場(chǎng)"，產(chǎn)品管線(xiàn)也正逐步擴展到其他罕見(jiàn)病和常見(jiàn)疾病。
3、市場(chǎng)規?？捎^(guān)，部分品種銷(xiāo)量快速增長(cháng)
根據Evaluate pharma的測算，2020年全球罕見(jiàn)病藥物(除罕見(jiàn)腫瘤)的市場(chǎng)規模達到了620億美元(2015-2020年的復合增長(cháng)率達18%)，預計2025年罕見(jiàn)病市場(chǎng)規?？梢赃_到1110億美元。
根據BCG的預測，中國罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規?？蛇_600-900億元。目前，中國罕見(jiàn)病市場(chǎng)正處于快速上升中，重點(diǎn)產(chǎn)品的銷(xiāo)量增長(cháng)迅速。例如，近年來(lái)備受公眾關(guān)注的漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥)領(lǐng)域，目前唯一的治療藥物是利魯唑。根據米內網(wǎng)數據顯示，2015-2018年利魯唑銷(xiāo)量復合增速達40%，2018年國內重點(diǎn)省市公立醫院利魯唑的銷(xiāo)售額為3172萬(wàn)元。
無(wú)獨有偶，治療血友病的科躍奇2016年中國地區銷(xiāo)量?jì)H約1億元，2020年銷(xiāo)量達6.6億元，復合增速達60%;治療特發(fā)性肺纖維化的兩款藥物呲非尼酮和尼達尼布市場(chǎng)增速同樣迅猛。前者呲非尼酮2016年銷(xiāo)量?jì)H為1000萬(wàn)元，2020年銷(xiāo)量達2.2億元，市場(chǎng)增速達110%;尼達尼布2019年公立醫療機構的銷(xiāo)量還不到200萬(wàn)，但2021年上半年銷(xiāo)售額已突破2000萬(wàn)元。
4、中國正逐步出臺，對罕見(jiàn)病的支持政策
正如前文所述，罕見(jiàn)病的治療藥物非常稀缺，為了滿(mǎn)足患者用藥需求，中國也逐步出臺了對罕見(jiàn)病的支持政策。目前政策主要涉及藥物的審評審批領(lǐng)域，這對于提升我國罕見(jiàn)病的可及性起到了一定程度的促進(jìn)作用。在政策支持下，國內藥企也開(kāi)始積極引入國際產(chǎn)品。例如，北?？党且腠n國GC Pharma藥企治療亨特綜合征的酶替代療法Hunterase藥物;瑯鈺集團向rhythm、bioprojet等企業(yè)引入發(fā)作性睡病等治療藥物。
綜上所述，罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)正處于快速的發(fā)展過(guò)程中，罕見(jiàn)病的產(chǎn)業(yè)價(jià)值也值得藥企將其作為核心業(yè)務(wù)，或是作為第二增長(cháng)曲線(xiàn)進(jìn)行適當的資源配置。未來(lái)，罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)還將繼續乘風(fēng)破浪!