全球首個(gè)用于延緩1型糖尿病進(jìn)展的創(chuàng )新藥 特瑞可在華獲批
關(guān)鍵詞：糖尿病
賽諾菲近日宣布，旗下替利珠單抗注射液（商品名：特瑞可，英文商品名：Tzield）獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于8歲（含）以上兒童和成人1型糖尿病2期患者，以延緩向1型糖尿病3期進(jìn)展[1]。
替利珠單抗是一種CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護自身胰島功能，讓患者延緩1型糖尿病2期進(jìn)展至3期近3年[2],[3]。本次獲批是該產(chǎn)品繼今年6月博鰲開(kāi)出亞洲首批處方后的又一重大里程碑，以全球領(lǐng)先速度推動(dòng)我國1型糖尿病治療領(lǐng)域實(shí)現從"被動(dòng)治療"到"主動(dòng)干預"的突破。
賽諾菲大中華區總裁施旺表示："得益于政府加速創(chuàng )新藥物上市所作的努力，特瑞可以全球領(lǐng)先速度實(shí)現了從博鰲先行先試到中國市場(chǎng)的全面可及，這一創(chuàng )新產(chǎn)品也是賽諾菲在免疫介導領(lǐng)域及擁有百年專(zhuān)長(cháng)糖尿病領(lǐng)域的重要戰略產(chǎn)品。從基數龐大的2型糖尿病群體到亟需關(guān)注的1型糖尿病群體，賽諾菲始終以患者為中心，聚焦‘同類(lèi)首創(chuàng )'、‘同類(lèi)最佳'創(chuàng )新治療方案，滿(mǎn)足廣大患者的未盡之需。未來(lái)，賽諾菲將繼續與社會(huì )各界深化合作，推動(dòng)我國1型糖尿病防治體系的完善，為建設1型糖尿病友好社會(huì )注入創(chuàng )新源動(dòng)力。"
中華糖尿病雜志總編輯，中華醫學(xué)會(huì )糖尿病學(xué)分會(huì )第七屆主任委員翁建平教授認為："替利珠單抗的獲批對我國1型糖尿病防治具有劃時(shí)代意義，多一個(gè)患者干預，就多一個(gè)家庭獲益。這不僅為患者贏(yíng)得寶貴的疾病‘延緩期'，給家庭充分的身心準備時(shí)間，還將大幅降低可能威脅生命的危重癥的發(fā)生率，減輕疾病中長(cháng)期的治療和照護負擔。對兒童和青少年而言，贏(yíng)得了成長(cháng)發(fā)育、中高考的‘關(guān)鍵期'，對青年而言，守護了工作、婚育規劃的‘黃金期'。這對推動(dòng)1型糖尿病友好社會(huì )具有重要意義。"
國家代謝性疾病臨床醫學(xué)研究中心主任周智廣教授強調："1型糖尿病具有遺傳風(fēng)險，一級親屬的發(fā)病風(fēng)險可高達普通人群15倍[4],[5]。早期篩查是關(guān)鍵，胰島自身抗體是早期篩查的決定性指標。最新發(fā)布的《中國糖尿病防治指南（2024版）》推薦[6]，高危人群進(jìn)行定期早篩。早篩可將酮癥酸中毒的發(fā)生風(fēng)險降低90%[7]。同時(shí)，指南也強調替利珠單抗是首個(gè)被美國食品藥品監督管理局批準用于延緩1型糖尿病發(fā)病的二級預防療法，隨著(zhù)它的獲批，將真正推動(dòng)我國1型糖尿病防治的破局，把‘人生主動(dòng)權'交還到患者手中。"
1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，因人體胰島β細胞受自身免疫系統破壞，導致胰島素分泌不足乃至"匱乏"而起病，患者需終身胰島素替代治療4,8。我國1型糖尿病患病人數約60萬(wàn)，居全球第三4，高發(fā)于10-14歲的兒童及青少年[9]，近20年來(lái)該人群發(fā)病率增長(cháng)近4倍[10]。
臨床上1型糖尿病進(jìn)展隱匿，患者在1期和2期幾乎沒(méi)有糖尿病典型癥狀，如"三多一少"（多食、多飲、多尿和體重減少）。多數患者因出現急重癥被緊急送醫而"突然確診"，超過(guò)60%患兒在急診或ICU確診[11]。此時(shí)，疾病已進(jìn)展至3期，患者胰島功能近乎衰竭，持續的高血糖可引發(fā)酮癥酸中毒（DKA），嚴重時(shí)可引發(fā)腦損傷、腎衰竭等長(cháng)期不可逆損傷。研究顯示1型糖尿病在10歲前進(jìn)展至3期，預期壽命將縮短16年[12]。
與此同時(shí)，1型糖尿病家庭也面臨著(zhù)巨大的身心負擔。1型糖尿病3期患者每日需注射至少4次胰島素[13]，一年超過(guò)1460針，這還不包括監測血糖扎手指的次數。為了保持血糖平穩，患者要進(jìn)行極度自律的飲食和嚴格的運動(dòng)管理。兒童和青少年患者要應對學(xué)校融入的問(wèn)題，青少年1型糖尿病患者焦慮、抑郁發(fā)生率分別為35.6%和15.6%，顯著(zhù)高于健康同齡人[14]；近50%患病家庭遭受中到重度經(jīng)濟損失，約有15%的家長(cháng)放棄工作，全職照護患者[15]。對青年患者而言，則面臨婚育、工作限制的社會(huì )問(wèn)題。
TN-10研究及其延長(cháng)隨訪(fǎng)結果顯示，持續14天使用替利珠單抗治療，與安慰劑組相比，可為患者延緩1型糖尿病2期進(jìn)展至3期近3年2,3，避免突發(fā)急重癥對身體造成的不可逆損害。研究中有個(gè)案顯示，有經(jīng)早篩確診的2期患者接受干預后，延緩近10年，即未進(jìn)展至3期2,3。
[1]https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf
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[3]Sims EK,et al.Sci Transl Med.2021 March 03;13(583).
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[6]中華醫學(xué)會(huì )糖尿病學(xué)分會(huì ).中國糖尿病防治指南（2024版）[J].中華糖尿病雜志,2025,17(1):16-139.DOI:10.3760/cma.j.cn115791-20241203-00705.
[7]Besser REJ,Ng SM,Gregory JW,et al.Arch Dis Child 2022;107:790–795.
[8]Diabetes Control and Complications Trial Research Group,Nathan DM,Genuth S,et al.The effect of intensive treatment of diabetes on the development and progression of long term complications in insulin dependent diabetes mellitus[J].N Engl J Med,1993,329(14):977 986.DOI:10.1056/NEJM199309303291401.
[9]中華醫學(xué)會(huì )糖尿病學(xué)分會(huì ),中國醫師協(xié)會(huì )內分泌代謝科醫師分會(huì ),中華醫學(xué)會(huì )內分泌學(xué)分會(huì ),等.中國1型糖尿病診治指南（2021版）[J].中華糖尿病雜志,2022,14(11)：1143-1250.
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[11]Swain,R.S.(2015).Type 1 Diabetes Treatment Patterns and Glycemic Control in a Pediatric Cohort.
[12]Lancet.2018 Aug 11;392(10146):477-486.doi:10.1016/S0140-6736(18)31506-X.
[13]Felts,Megan,"Type 1 Diabetes Treatment Regimens:Continuous Subcutaneous Insulin Infusion(CSH)vs Multiple Daily Injections(MDI)"(2022).Graduate Research Projects.100.https://knowledge.e.southern.edu/gradnursing/100
[14]羅丹,徐晶晶,王玉冰等.心理韌性導向的青少年1型糖尿病患者結構化治療與教育課程的開(kāi)發(fā)及初步實(shí)踐[J].中國全科醫學(xué),2023,26(27):3423-3429,3440.DOI:10.12114/j.issn.1007-9572.2022.0807.
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關(guān)于1型糖尿病
1型糖尿?。═1D）是一種進(jìn)行性自身免疫性疾病。在這種疾病中，人體自身的免疫系統會(huì )逐漸破壞產(chǎn)生胰島素的β細胞，進(jìn)而影響身體調節血糖水平的能力。
1型糖尿病的病情發(fā)展可分為四個(gè)階段：
?1期：β細胞已開(kāi)始遭受自身免疫攻擊，通過(guò)檢測血液中是否存在2種或2種以上與1型糖尿病相關(guān)的自身抗體，可發(fā)現這一階段的病變。處于1期時(shí)，患者血糖水平仍在正常范圍內（即血糖正常），且無(wú)明顯癥狀。
?2期（同樣無(wú)明顯癥狀）：除血液中存在2種或2種以上與1型糖尿病相關(guān)的自身抗體外，由于β細胞數量/β細胞功能逐步喪失，患者血糖水平出現異常（即血糖異常）。
?3期（臨床期）：當大部分β細胞被破壞后，病情進(jìn)入此階段。此時(shí)，患者血糖水平持續升高，達到臨床糖尿病診斷標準（高血糖是糖尿病的診斷依據），許多人會(huì )出現1型糖尿病3期發(fā)病時(shí)的典型癥狀，包括口渴加劇、尿頻、不明原因體重下降、視力模糊以及全身乏力。1型糖尿病3期的管理需要每日進(jìn)行胰島素替代治療，且治療過(guò)程較為繁瑣。
?4期：即長(cháng)期存在的自身免疫性1型糖尿病。此階段患者體內的β細胞已所剩無(wú)幾（據估計，β細胞總量減少幅度最高可達95%）。由于自身免疫攻擊已導致大部分β細胞失去功能，此時(shí)患者血液中可能不再檢測出與1型糖尿病相關(guān)的自身抗體。
關(guān)于賽諾菲中國
賽諾菲是一家研發(fā)驅動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現強勁增長(cháng)。作為改革開(kāi)放后首批進(jìn)入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運營(yíng)的端到端價(jià)值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創(chuàng )新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區和員工創(chuàng )造更美好的生活。
關(guān)于賽諾菲
賽諾菲是一家研發(fā)驅動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現強勁增長(cháng)。憑借對免疫系統的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數百萬(wàn)民眾提供治療與守護，我們的創(chuàng )新管線(xiàn)有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩；它激勵我們銳意進(jìn)取，全力應對當今時(shí)代最緊迫的醫療、環(huán)境和社會(huì )挑戰，為我們所服務(wù)的人和社區帶來(lái)積極影響。
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