2018年03月26日日本制藥巨頭武田（Takeda）與比利時(shí)干細胞公司TiGenix近日聯(lián)合宣布，歐盟委員會(huì )（EC）已批準Alofisel（darvadstrocel，前稱(chēng)Cx601），用于瘺管對至少一種傳統或生物療法反應不足的非活動(dòng)性/輕度活動(dòng)性管內克羅恩病（CD）成人患者復雜性肛周瘺（CPF）的治療。

此次批準，使Alofisel成為歐洲市場(chǎng)首個(gè)獲得集中上市許可（MA）批準的異體干細胞療法。在美國，FDA于去年10月授予了Alofisel治療CD患者CPF的孤兒藥地位。

此次批準是基于TiGenix開(kāi)展的一項關(guān)鍵性III期臨床研究ADMIRE-CD的積極數據。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估Alofisel治療CD患者CPF時(shí)相對于安慰劑的療效和安全性。研究中，患者接受Cx601或安慰劑的同時(shí)，接受標準護理（SOC）。數據顯示，在治療的第24周，與安慰劑相比，單劑量Alofisel治療在臨床&放射學(xué)復合緩解的主要療效終點(diǎn)方面表現出統計學(xué)意義的顯著(zhù)優(yōu)勢。此外，進(jìn)一步的隨訪(fǎng)數據顯示，在治療CD患者難治性CPF時(shí)，Alofisel能維持長(cháng)期緩解直至52周以上。

CD是一種慢性胃腸道炎癥性疾病，CPF是該病可能發(fā)生的一種并發(fā)癥，可導致肛周腫痛、流膿、感染以及大便失禁，嚴重影響患者生活質(zhì)量。目前，CD患者CPF的臨床治療選擇十分有限。

Alofisel是一種局部注射的同種異體脂肪源性干細胞懸浮液，由TiGenix研制，這是一種從人體脂肪組織中分離并在體外培養擴增的脂肪源性干細胞（ASC），ASC分泌的細胞因子具有調節免疫系統和抑制炎癥的作用，因此被認為具有治療CD患者CPF的潛力。

Alofisel由武田與TiGenix合作開(kāi)發(fā)。根據雙方于2016年7月簽署的一項協(xié)議，武田擁有Alofisel在美國以外市場(chǎng)的獨家權利。今年年初，武田宣布出資6.3億美元收購TiGenix，此次收購將擴大該公司的消化道疾病后期藥物研發(fā)管線(xiàn)，并加強其在美國專(zhuān)項市場(chǎng)中的分量。