近日,專(zhuān)注于發(fā)現、開(kāi)發(fā)和推廣治療性大麻類(lèi)新藥的生物醫藥公司GWPharmaceuticals及其子公司GreenwichBiosciences宣布,美國FDA的外周和中樞神經(jīng)系統藥物咨詢(xún)委員會(huì )一致支持批準在研大麻二酚口服溶液(CBD,商品名Epidiolex®)的新藥申請(NDA),用于輔助治療兩歲及以上患者的Lennox-Gastaut綜合征(LGS)和Dravet綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。如果獲批,Epidiolex將成為首個(gè)基于CBD的藥物制劑,也將是首個(gè)新型抗癲癇藥物(AED)。FDA完成NDA審查的目標日期是2018年6月27日。

LGS和Dravet綜合征通常在兒童期開(kāi)始發(fā)展,是癲癇發(fā)作的嚴重破壞性形式。不僅發(fā)病率和死亡率高,對家庭和看護者也會(huì )造成重大負擔。超過(guò)90％的LGS或Dravet綜合征患者每天癲癇發(fā)作多次,這使他們持續處于跌倒和受傷的危險中。治療LGS和Dravet綜合征患者的醫生努力使用目前可用療法來(lái)減少危險癲癇發(fā)作的數量。如果Epidiolex獲得批準,它將成為Dravet綜合征患者的首個(gè)獲批藥物。

Epidiolex是GW的主要大麻素候選藥物,是純化CBD的藥物制劑,用于治療幾種罕見(jiàn)的兒童期發(fā)作性癲癇癥。截至目前,Epidiolex已獲得FDA的孤兒藥資格,用于治療Dravet綜合征、LGS、結節性硬化綜合征(TSC)和嬰兒痙攣(IS)。此外,該藥物還獲得FDA頒發(fā)的快速通道資格,用于治療Dravet綜合征。

此次GW展示的強大的臨床開(kāi)發(fā)項目包括三項隨機對照的3期臨床試驗和一項開(kāi)放標簽擴展研究。在第3階段的研究中,Epidiolex聯(lián)合其他抗癲癇治療,可顯著(zhù)降低LGS和Dravet綜合征患者的癲癇發(fā)作頻率。此外,Epidiolex通常耐受性良好,大多數不良事件報告為輕度或中度并且可控。

▲GWPharmaceuticals公司研發(fā)管線(xiàn)

主要研究者之一、麻省總醫院兒科癲癇主任兼哈佛大學(xué)醫學(xué)院神經(jīng)病學(xué)教授ElizabethThiele博士說(shuō)：“作為治療LGS和Dravet綜合征的醫生,我知道患者及其家屬通常面臨使用現有治療難以控制癲癇發(fā)作的重大困難,這些研究的結果表明,這種CBD藥物制劑可能提供新的治療方案,這對某些患者可能有效?！?/p>

“我們很高興咨詢(xún)委員會(huì )一致建議批準Epidiolex,這將為L(cháng)GS和Dravet綜合征患者提供重要的治療選擇,這是兩種最嚴重和難治性癲癇的形式,”GW首席執行官JustinGover先生說(shuō)：“這一有利的結果標志著(zhù)我們公司堅定不移地致力于解決LGS和Dravet綜合征患者未滿(mǎn)足需求的重要里程碑,以及我們決心在最高研究和制造標準下研究Epidiolex的決心。我們期待著(zhù)在Epidiolex的NDA審評過(guò)程中與FDA繼續進(jìn)行討論?！?/p>

我們期望這一藥物的上市之路順利,盡快為癲癇患者和家庭帶來(lái)希望。