再生障礙性貧血的治療難點(diǎn)主要包括免疫抑制治療反應不佳、造血干細胞移植配型困難、感染與出血風(fēng)險控制復雜、長(cháng)期輸血依賴(lài)導致鐵過(guò)載、疾病復發(fā)概率較高等。該病是由骨髓造血功能衰竭導致的全血細胞減少綜合征，需根據患者年齡、病情嚴重程度及并發(fā)癥制定個(gè)體化方案。

1、免疫抑制反應差

約40%患者對一線(xiàn)抗胸腺細胞球蛋白聯(lián)合環(huán)孢素治療無(wú)應答，可能與T細胞亞群異?；罨蚬撬栉h(huán)境損傷有關(guān)。部分患者需嘗試二線(xiàn)藥物如艾曲波帕膠囊，但存在肝功能損害等副作用。難治性病例需監測CD4/CD8比值調整方案。

2、移植配型受限

同胞全相合供體僅25%患者可獲得，非血緣移植面臨移植物抗宿主病風(fēng)險。單倍體移植需使用環(huán)磷酰胺注射液進(jìn)行后置處理，但高齡患者耐受性差。臍血移植存在植入延遲問(wèn)題，中性粒細胞恢復需21-28天。

3、感染出血防控難

粒細胞缺乏期曲霉菌肺炎死亡率超過(guò)50%，需預防性使用伏立康唑片。血小板低于10×10?/L時(shí)自發(fā)性腦出血風(fēng)險驟增，但長(cháng)期輸注可能產(chǎn)生抗HLA抗體。中心靜脈導管相關(guān)敗血癥需經(jīng)驗性使用美羅培南注射液。

4、鐵過(guò)載損傷器官

每輸注1單位紅細胞約沉積200mg鐵，血清鐵蛋白超過(guò)1000μg/L時(shí)需啟動(dòng)地拉羅司分散片祛鐵治療。心臟T2*磁共振值低于20ms提示心肌鐵沉積，可能引發(fā)頑固性心律失常。合并糖尿病者更易出現肝纖維化進(jìn)展。

5、復發(fā)機制復雜

克隆演變導致15%患者轉化為骨髓增生異常綜合征，需定期監測TP53基因突變。持續性微小殘留病可能與調節性T細胞功能缺陷相關(guān)，干擾素γ水平升高提示復發(fā)傾向。部分病例需考慮二次移植或去甲基化藥物阿扎胞苷注射液。

再生障礙性貧血患者應保持口腔清潔使用氯己定含漱液，避免劇烈運動(dòng)防止臟器出血。飲食需經(jīng)微波爐消毒，限制富含鐵質(zhì)的動(dòng)物肝臟攝入。居住環(huán)境應安裝空氣凈化器，定期進(jìn)行肺功能及心臟超聲檢查。治療期間記錄體溫變化及出血傾向，出現持續發(fā)熱或皮下瘀斑擴大需立即就醫。建議加入患者互助組織獲取心理支持，嚴格遵醫囑調整免疫抑制劑用量。