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血友病替代療法

患者:男,1歲

病情描述:
兒子因為遺傳的原因出生后就被確診為血友病患者,醫生的建議就是替代治療。血友病替代療法主要就是指什么?
共1個(gè)回答
王相華 主任醫師 去掛號
山東省立醫院 三甲 血液內科

血友病替代療法主要包括凝血因子輸注、基因治療、非因子替代治療和預防性治療四種方式。

1、凝血因子輸注

通過(guò)靜脈輸注凝血因子濃縮制劑補充患者體內缺乏的Ⅷ或Ⅸ因子,適用于急性出血事件和圍手術(shù)期管理,常用藥物有人凝血因子Ⅷ、重組人凝血因子Ⅸ。

2、基因治療

通過(guò)載體將正常凝血因子基因導入患者體內實(shí)現長(cháng)期表達,適用于中重度血友病患者,可能伴隨肝酶升高、免疫反應等風(fēng)險。

3、非因子替代治療

采用雙特異性抗體模擬凝血因子功能,如艾美賽珠單抗可減少出血頻率,適用于存在抑制物陽(yáng)性的難治性病例。

4、預防性治療

定期輸注凝血因子維持基礎水平,可顯著(zhù)減少關(guān)節積血等并發(fā)癥,兒童患者建議從首次關(guān)節出血后開(kāi)始規律預防。

治療期間需定期監測凝血功能,避免劇烈運動(dòng)和外傷,均衡補充維生素K和鐵元素有助于改善凝血狀態(tài)。

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