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血友病有什么新療法

患者：女，16歲

病情描述:
血友病有什么新療法
共1個(gè)回答
吳彥 主任醫師 去掛號
北京大學(xué)人民醫院 三甲 心血管內科

血友病的新療法主要包括基因治療、長(cháng)效凝血因子替代療法、雙特異性抗體藥物和非因子替代治療。

1、基因治療：

通過(guò)腺相關(guān)病毒載體將功能性凝血因子基因導入患者肝臟細胞，實(shí)現長(cháng)期甚至終身表達凝血因子，目前針對血友病A和B的基因療法已進(jìn)入臨床應用階段。

2、長(cháng)效凝血因子：

采用Fc融合或聚乙二醇化技術(shù)延長(cháng)凝血因子半衰期，如重組凝血因子VIII-Fc融合蛋白和IX因子聚乙二醇化制劑，可將注射間隔延長(cháng)至每周1次。

3、雙特異性抗體：

艾美賽珠單抗等藥物通過(guò)模擬凝血因子VIII功能，激活凝血級聯(lián)反應，適用于存在抑制物的血友病A患者，可皮下注射且半衰期長(cháng)達4周。

4、非因子治療：

靶向抗凝血酶或組織因子途徑抑制物的藥物如fitusiran，通過(guò)調節天然凝血平衡減少出血風(fēng)險，為抑制物陽(yáng)性患者提供新選擇。

患者應定期監測凝血功能，在血液科醫生指導下選擇個(gè)體化治療方案，同時(shí)注意避免創(chuàng )傷和劇烈運動(dòng)，保持均衡營(yíng)養支持治療。

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