心衰竭到底是怎么死的？醫生嘆息：多半是因為這5個(gè)并發(fā)癥
關(guān)鍵詞：心衰
“《我不是藥神》中講述的白血病是慢性髓系白血病(CML)，我們自主研發(fā)獲得批準進(jìn)入臨床試驗的靶向藥物是針對急性髓系白血病(AML)患者的?！敝锌圃簭姶艌?chǎng)科學(xué)中心研究員劉青松6日介紹，經(jīng)過(guò)5年臨床試驗后，將對治療AML是重大利好。
AML是成年人中最常見(jiàn)的一種白血病，也是目前四大白血病(AML、CML、ALL、CLL)中五年生存率最低的一種。如果不進(jìn)行治療，大部分的AML病人會(huì )在幾周或幾個(gè)月內死亡。
研究表明，30%的AML與FLT3激酶突變相關(guān)。世界上首個(gè)臨床應用的FLT3激酶靶向藥物米哚妥林(Midostaurin)，該藥于2017年5月在美國獲批上市。
劉青松說(shuō)，這是二十多年來(lái)在急性髓系白血病領(lǐng)域唯一一個(gè)有明確的分子分型的個(gè)性化靶向治療藥物，但由于其同時(shí)抑制FLT3和cKIT等激酶，在臨床上導致骨髓抑制毒性并且引發(fā)毛發(fā)白化病等副作用，因此臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。
中科院強磁場(chǎng)科學(xué)中心劉青松藥物學(xué)研究團隊，經(jīng)過(guò)4年多的基礎研究和完善的臨床前研究，研究出針對FLT3-ITD陽(yáng)性急性髓系白血病的化藥1類(lèi)創(chuàng )新靶向藥物HYML-122。
據介紹，HYML-122是一種新型結構的具有自主知識產(chǎn)權的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，目前已申請了中國和PCT專(zhuān)利保護。經(jīng)過(guò)完整的臨床前評價(jià)，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現出了良好的成藥性。
此外，在相關(guān)的動(dòng)物實(shí)驗中，比米哚妥林在安全性以及實(shí)體瘤穿透性等方面有大幅改善，對于急性髓系白血病晚期出現浸潤性實(shí)體瘤的患者具有重要意義。而此次正式獲批進(jìn)入臨床試驗階段，也是HYML-122研發(fā)歷程的重要里程碑事件。