尿毒癥并非腎病的唯一結局！腎功能長(cháng)久保持穩定的人，有8大特征
關(guān)鍵詞：尿毒癥
意大利詩(shī)人但丁的《神曲》中有一句詩(shī)——“箭中靶心，箭離弦?！边@句詩(shī)通過(guò)改變一個(gè)行為與其結果前后的時(shí)間順序，讓我們感受到了一種速度。這對于中國醫藥行業(yè)加快審評審批制度創(chuàng )新改革的成果，似乎是一種完美的映射。
讓好的創(chuàng )新產(chǎn)品快速惠及患者，除了嚴謹的研發(fā)審批流程，還需想象和洞察完美地結合，這樣才能有的放矢。而在執行過(guò)程中，從業(yè)者可能時(shí)常自問(wèn)，一如但丁的叩問(wèn)——快速達到目標可能有所得失，我們該如何繼續?
2015年開(kāi)始，我國藥品審評審批制度改革在持續深化，“速度”背后的深意也在不斷刷新。
今年6月，在博鰲亞洲論壇全球健康論壇大會(huì )的“審評審批改革助推醫藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新”分論壇上，國家藥品監督管理局副局長(cháng)徐景和回顧了這些年藥監的改革。
“從最初的審評要提速，到后來(lái)監管要跟上，之后提出監管科學(xué)就是方法要創(chuàng )新，現在著(zhù)重突出了提升監管能力的重要性。六年間中國藥監似乎已實(shí)現了這樣的跨越?！毙炀昂驼f(shuō)。
難題變主題
時(shí)間拉回到2015年藥改開(kāi)始之前，徐景和當時(shí)將藥品監管工作面臨的問(wèn)題概括為“五輕五重”，即重生產(chǎn)流通輕研發(fā)使用，重政府監管輕企業(yè)責任，重部門(mén)擔當輕社會(huì )共治，重結果把關(guān)輕過(guò)程控制，重單位義務(wù)輕個(gè)人責任。
為了改變當時(shí)的局面，審評審批制度改革從創(chuàng )新、質(zhì)量、效率、體系和能力五個(gè)層面尋求突破。
“如今五年過(guò)去了，難題成為了今天發(fā)展的主題。無(wú)論是藥品還是醫療器械，當年的改革目標已基本實(shí)現或者正在深化的過(guò)程之中。實(shí)踐表明，破解質(zhì)量、效率、體系和能力問(wèn)題最好的辦法就是創(chuàng )新?！毙炀昂捅硎?。
而創(chuàng )新的面相也在不斷豐富?！斑@些年，國家藥監局從理念創(chuàng )新、體制創(chuàng )新、法治創(chuàng )新、機制創(chuàng )新、方式創(chuàng )新到戰略創(chuàng )新，現在慢慢逐步走向文化創(chuàng )新?！?/p>
在徐景和看來(lái)，改革創(chuàng )新成果正在從四個(gè)方面被鞏固、深化和拓展。
一是法制建設。近年發(fā)布的《關(guān)于改革和完善疫苗管理體制的意見(jiàn)》《關(guān)于建立職業(yè)化專(zhuān)業(yè)化藥品檢查員隊伍的意見(jiàn)》和《關(guān)于全面加強藥品監管能力建設的實(shí)施意見(jiàn)》這三項政策極為關(guān)鍵，而《疫苗管理法》、新《藥品管理法》、新《化妝品監督管理條例》和新《醫療器械監督管理條例》這四部法律條例更是重構了中國的藥品、醫療器械和化妝品監管制度體系的“四梁八柱”，由此確立了“風(fēng)險管理、全程管控、科學(xué)監管、社會(huì )共治”的基本原則。
為了讓臨床急需的藥物、抗(防)疫產(chǎn)品等快速發(fā)揮作用，新《藥品管理法》和新《藥品注冊管理辦法》進(jìn)一步細化了四條加速審批通道，即突破性治療藥物程序、附條件批準程序、優(yōu)先審評審批程序和應急特別審批程序。其中，優(yōu)先審評審批將審評時(shí)間縮短到了130日，對于《臨床急需境外新藥名單》中的藥品，更是縮短到了70日。此外，還采用了原料、輔料、包裝材料等隨藥物制劑一并關(guān)聯(lián)審評審批程序，以加快進(jìn)程。
二是機制建設。臨床試驗是影響藥物能否高效上市的重要環(huán)節，在臨床試驗方面的改革是機制建設取得突破的一個(gè)重要縮影。具體體現在，臨床試驗機構的許可制變?yōu)閭浒钢?，極大地釋放了我國臨床試驗機構的資源，審批流程得到簡(jiǎn)化而標準不降。藥物臨床試驗的審批改為默示許可，提高了審批的效率。此外，科學(xué)地接受境外臨床試驗數據，節約了臨床資源，加快了藥品的上市進(jìn)程。
近兩年藥監局每年發(fā)布近100個(gè)技術(shù)指導原則，國家藥品監督管理局藥品注冊司稽查專(zhuān)員王平表示：“我們正在加速完善技術(shù)指導原則體系，以規范引導企業(yè)按照標準和要求執行，從而讓他們少走彎路?！?/p>
“我們還優(yōu)化了審評核查和檢驗程序，把以前的串聯(lián)程序改為并聯(lián)來(lái)同步加速。同時(shí)跟上市的GMP檢查聯(lián)動(dòng)，有效銜接上市前和上市后的監管體系。此外，在每個(gè)關(guān)鍵的審評審批節點(diǎn)，審評部門(mén)會(huì )主動(dòng)跟相關(guān)單位溝通交流，以便讓問(wèn)題及時(shí)得以解決?！蓖跗窖a充道。
相較于普通產(chǎn)品，藥品更為強調全生命周期的管理。簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，一款藥品從概念驗證到上市，需經(jīng)歷注冊審評、全程合規管理和上市后藥物警戒三道關(guān)。所以在機制建設層面，藥監局在深化審評審批制度改革、加快產(chǎn)品上市步伐的同時(shí)，還推出了上市許可持有人制度、醫療器械注冊人制度等。此外, 也在不斷創(chuàng )新監管機制和方式，如延伸檢查、責任約談、風(fēng)險會(huì )商、全程追溯等，以此推動(dòng)企業(yè)落實(shí)主體責任，加大風(fēng)險防控，保障患者用藥安全。
三是監管科學(xué)。監管科學(xué)自身的進(jìn)化也可提升改革創(chuàng )新的成果。2019年4月，中國藥監局啟動(dòng)了中國藥品監管科學(xué)行動(dòng)計劃，陸續開(kāi)展了一系列藥品、醫療器械、化妝品監管科學(xué)的研究。首批確定的研究項目有9個(gè)，包括建設3~5家藥品監管科學(xué)研究基地、推出一批藥品審評與監管新制度、新工具、新標準、新方法等。
就在今年的6月28日，第二批重點(diǎn)項目也宣告啟動(dòng)，其中包括干細胞和基因治療產(chǎn)品、真實(shí)世界數據支持中藥或罕見(jiàn)病治療藥物、創(chuàng )新和臨床急需醫療器械、納米類(lèi)創(chuàng )新藥物和遠程傳輸、柔性電子技術(shù)及醫用機器人等多個(gè)前沿項目。
“近年，新技術(shù)、新工藝、新材料、新產(chǎn)品、新產(chǎn)業(yè)日新月異，對監管科學(xué)提出了重重考驗。我們需要跟上時(shí)代和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的脈搏，不斷創(chuàng )造新的監管工具、方法和標準，以滿(mǎn)足公眾的健康需求。如今在美國，提到監管科學(xué)，在安全、質(zhì)量、療效之外，又多了一個(gè)詞，我認為用中文應該翻譯為‘表現’，體現為業(yè)界各方對監管部門(mén)全面、系統、綜合的評價(jià)?！毙炀昂脱a充道。
四是國際合作。近年，中國陸續加入了ICH、IMDRF(International Medical Device Regulators Forum)、ICCR(International Cooperation on Cosmetics Regulation)等國際組織，大踏步地參與國際監管規則的制定和發(fā)展?！拔覀兩羁陶J識到?jīng)]有國際化就沒(méi)有現代化，所以中國創(chuàng )新必須要融入到國際規則中去?！毙炀昂驼f(shuō)。
值得一提的還有，2021年7月3日，國家藥監局聯(lián)合國家知識產(chǎn)權局發(fā)布了《藥品專(zhuān)利糾紛早期解決機制實(shí)施辦法(試行)》的公告。次日，知識產(chǎn)權局發(fā)布了《藥品專(zhuān)利糾紛早期解決機制行政裁決辦法》。此前一直備受業(yè)界關(guān)注的中國版的Hatch-Waxman法案正式開(kāi)始落地，這被視為加強藥品專(zhuān)利保護相關(guān)制度方面的重大突破。
下場(chǎng)當“運動(dòng)員”
回望過(guò)去的一年多，在一場(chǎng)疫情“大考”之下，我國藥監的應急審評審批跑出了“中國速度”。
2020年的最后一天，第一款國產(chǎn)新冠滅活疫苗附條件批準上市，半年后的今天，數量變?yōu)榱?款。其中，中國國藥疫苗和科興疫苗獲得了世界衛生組織(WHO)緊急使用授權。在此期間，56種以上的新冠病毒檢測試劑獲批上市助力疫情防控，此外還有25種新冠藥物正在進(jìn)行臨床試驗，為之后可能的持久攻堅戰做著(zhù)準備。
短期內之所以能夠取得這些重要進(jìn)展，離不開(kāi)藥監局在疫情發(fā)生后依法啟動(dòng)的“戰時(shí)機制”，對防(抗)所需藥品、疫苗及相關(guān)醫療器械采取了應急特別審批程序。
“從過(guò)去的審評員，到戰時(shí)機制中的指導員、教練員，甚至在某種程度變成了運動(dòng)員?！毙炀昂驼劶皯睂徳u審批期間藥監部門(mén)的角色轉變頗為動(dòng)容，“那時(shí)，我們主動(dòng)去聯(lián)系企業(yè)和科研機構，一起研究開(kāi)發(fā)，加速產(chǎn)品的上市?！?/p>
國家藥品監督管理局醫療器械注冊司副司長(cháng)張華也介紹了醫療器械領(lǐng)域在應急審評審批領(lǐng)域的行動(dòng)。去年疫情發(fā)生后防疫物資緊缺，1月20日，國家啟動(dòng)了應急審批程序，基于“統一指揮、早期介入、誰(shuí)到誰(shuí)審、科學(xué)審批”的原則，藥監局僅用4天就批了4家企業(yè)的4個(gè)產(chǎn)品。
當時(shí)北京市藥監局、科委等部門(mén)還成立了“可重復使用醫用防護服科研攻關(guān)”項目組，最終僅用68天，全國首款該類(lèi)產(chǎn)品獲批上市。2021年1月，藥監局發(fā)布的《可重復使用醫用防護服技術(shù)要求》正式生效，進(jìn)一步規范了該類(lèi)產(chǎn)品的技術(shù)標準。
“在和時(shí)間賽跑的過(guò)程中，‘集團作戰’的重要性得以凸顯。而這次考驗也讓我們身處其中的每一個(gè)人對于維護公眾健康的擔當有了更為深刻的理解?！靶炀昂驼f(shuō)。
徐景和表示：“今年4月，國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于全面加強藥品監管能力建設的實(shí)施意見(jiàn)》對藥品監管能力建設作出了全面規劃和系統部署，是推進(jìn)我國藥品監管現代化建設的綱領(lǐng)性文件。當下，不斷加強藥品監管能力的建設，已成為每一個(gè)藥監人需要修習的重要課題?！?/p>