越來(lái)越多女性患卵巢癌，醫生忠告：卵巢癌之前，身體會(huì )有5個(gè)信號
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據不完全統計，在剛剛結束的上半年，有30多款新藥(不含新適應癥、生物類(lèi)似藥、中藥、疫苗類(lèi)產(chǎn)品)首次獲得中國國家藥監局(NMPA)批準上市。其中，有十幾款新藥是通過(guò)優(yōu)先審評程序加速獲批。從治療領(lǐng)域來(lái)看，這些新藥以抗腫瘤產(chǎn)品居多，其中多款在中國創(chuàng )下了"首個(gè)"獲批的記錄。
腫瘤之外，這些新藥覆蓋的適應癥還包括罕見(jiàn)病、自身免疫性疾病、病毒感染、眼科疾病等等。本文節選其中部分備受關(guān)注的新藥信息予以介紹，僅供讀者參閱。
10余款抗腫瘤新藥獲批，多款創(chuàng )"首個(gè)"記錄
在我們統計的上半年首次獲批新藥中，針對腫瘤治療領(lǐng)域的產(chǎn)品最多，有十幾款。其中，通過(guò)優(yōu)先審評獲得加速批準的產(chǎn)品有8款。從獲批的適應癥來(lái)看，既有非小細胞肺癌、乳腺癌、胃癌、前列腺癌等細分癌種，也有高度微衛星不穩定型(MSI-H)實(shí)體瘤及NTRK基因融合腫瘤等泛瘤種適應癥。
梳理這些獲批藥物的作用機制，我們發(fā)現多款藥物在同靶點(diǎn)領(lǐng)域創(chuàng )下了"首個(gè)"獲批的記錄，為患者帶來(lái)了全新的治療選擇。例如:基石藥業(yè)引進(jìn)的艾伏尼布片獲批治療攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病(AML)，成為了首個(gè)在中國獲批的IDH1抑制劑。
石藥集團引進(jìn)的度維利塞膠囊獲批治療復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者，這是首個(gè)在中國獲批的PI3K選擇性抑制劑;信達生物引進(jìn)的佩米替尼片獲批治療FGFR2融合或重排的特定膽管癌成人患者，該藥也是首個(gè)在中國獲批的選擇性FGFR受體酪氨酸激酶抑制劑。
云頂新耀引進(jìn)的戈沙妥珠單抗獲批用于轉移性三陰性乳腺癌的二線(xiàn)治療，這是首個(gè)在中國獲批的靶向TROP-2的ADC，也是云頂新耀公司首款獲批上市的新藥。
拜耳(Bayer)公司的硫酸拉羅替尼膠囊獲批治療攜帶NTRK融合基因的實(shí)體瘤成人和兒童患者，該藥是全球首款專(zhuān)為NTRK基因融合癌癥患者設計的口服TRK抑制劑，也是首款在中國獲批的TRK抑制劑 。
康方生物的卡度尼利單抗獲批治療復發(fā)或轉移性宮頸癌，這不僅是全球首個(gè)獲批的PD-1/CTLA-4雙抗，也是首款獲批的由中國公司開(kāi)發(fā)的雙特異性抗體。
除了上述藥物，癌癥領(lǐng)域還迎來(lái)了許多其它創(chuàng )新療法。在實(shí)體瘤領(lǐng)域，來(lái)自遠大醫藥、禮來(lái)公司(Eli Lilly and Company)、輝瑞(Pfizer)、恒瑞醫藥、復宏漢霖、武田(Takeda)、施維雅(SERVIER)等公司的藥物，為結直腸癌肝轉移灶、晚期胃癌、非小細胞肺癌、高瘤負荷的轉移性激素敏感性前列腺癌、不可切除或轉移性MSI-H成人晚期實(shí)體瘤、轉移性胰腺癌等患者提供了新選擇。其中，遠大醫藥的放射性藥物SIR-Spheres 釔[90Y]微球注射液是中國首個(gè)獲得批準用于治療結直腸癌肝轉移灶的產(chǎn)品，禮來(lái)公司的雷莫西尤單抗是中國首個(gè)被批準用于晚期胃癌二線(xiàn)治療的靶向藥物。
在血液癌癥領(lǐng)域，李氏大藥廠(chǎng)引進(jìn)的烷化劑藥物鹽酸丙卡巴肼膠囊、石藥集團的鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液等，分別為晚期霍奇金淋巴瘤、外周T細胞淋巴瘤等患者帶來(lái)了新選擇。
自身免疫性疾病領(lǐng)域
自身免疫性疾病也是當下行業(yè)研究的重要疾病領(lǐng)域之一。上半年，多款不同作用機制的新藥獲批，為不同的自身免疫性疾病患者帶來(lái)了治療選擇。
其中，艾伯維(AbbVie)公司的JAK1抑制劑烏帕替尼和輝瑞(Pfizer)公司的JAK1抑制劑阿布昔替尼均在中國獲批。其中:烏帕替尼先后獲批了3個(gè)適應癥，分別為中重度特應性皮炎、中度至重度類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎、活動(dòng)性銀屑病關(guān)節炎;阿布昔替尼獲批治療難治性、中重度特應性皮炎患者。
JAK1在免疫介導的疾病的病理生理過(guò)程中發(fā)揮重要作用，抑制JAK1可以調節參與特應性皮炎病理生理學(xué)的多種細胞因子，治療多種自身免疫性疾病。
此外，日本協(xié)和麒麟(Kyowa Kirin)申報的注射用羅普司亭也在中國獲批，用于治療原發(fā)慢性免疫性血小板減少癥(ITP)。ITP是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，主要發(fā)病機制是血小板自身抗原免疫耐受性丟失。羅普司亭是
一款第二代TPO受體激動(dòng)劑，它通過(guò)與TPO受體結合可刺激細胞內轉錄途徑，導致血小板生成增加。該藥曾在2009年被素有"醫藥界諾貝爾獎"之稱(chēng)的蓋倫獎評選為"最佳生物技術(shù)產(chǎn)品"。
抗病毒領(lǐng)域
在抗病毒領(lǐng)域，默沙東(MSD)的新型非核苷類(lèi)巨細胞病毒(CMV)抑制劑來(lái)特莫韋獲得批準，用于接受異基因造血干細胞移植(HSCT)的CMV血清學(xué)陽(yáng)性的成人受者[R+]預防巨細胞病毒感染和巨細胞病毒病。公開(kāi)資料顯示，來(lái)特莫韋具有新型抗CMV的作用，它通過(guò)抑制巨細胞病毒末端酶復合物的活性，阻止病毒DNA的加工和包裝，從而發(fā)揮抗病毒的作用。根據默沙東的新聞稿，該藥也是全球首個(gè)獲批用于異基因HSCT受者預防巨細胞病毒感染的藥物。
此外，還有兩款抗病毒藥物在上半年獲批:一款為輝瑞公司的口服小分子新冠病毒治療藥物奈瑪特韋片/利托那韋片組合，該藥獲得附條件批準用于治療成人伴有進(jìn)展為重癥高風(fēng)險因素的輕至中度新型冠狀病毒肺炎(COVID-19)患者;另外一款為華北制藥的重組人源抗狂犬病毒單抗奧木替韋單抗，該藥獲批用于成人狂犬病毒暴露者的被動(dòng)免疫。
眼科疾病領(lǐng)域
眼科領(lǐng)域有兩款新藥獲批。其中，參天制藥(Santen)的環(huán)孢素滴眼液(III)通過(guò)優(yōu)先審評程序獲批，用于治療
4歲以上兒童及青少年嚴重性春季角膜結膜炎。春季角膜結膜炎是一種慢性眼睛過(guò)敏性炎癥，主要影響兒童和青少年。該疾病的癥狀表現為劇烈瘙癢、眼睛疼痛和光敏感。作為一款抗炎性藥物，環(huán)孢素滴眼液(III)可抑制T細胞活化，調節患者的免疫系統，以限制自身免疫病情的進(jìn)展并改善過(guò)敏等癥狀。它為春季角膜結膜炎患者提供了一種替代治療方法。
另外一款為歐康維視引進(jìn)的氟輕松玻璃體內植入劑(OT-401)，該藥獲批用于治療累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎。
值得一提的是，OT-401是一款完全基于真實(shí)世界研究數據申報上市的新藥，也是歐康維視產(chǎn)品管線(xiàn)中首款獲批上市的新藥。研究數據顯示，在中國真實(shí)世界診療環(huán)境中，OT-401能夠顯著(zhù)降低患者葡萄膜炎復發(fā)率，提高患者的視力。
罕見(jiàn)病、兒童患者等迎來(lái)新藥
罕見(jiàn)病、兒童患者的用藥需求已成為社會(huì )各界關(guān)注的焦點(diǎn)。近年來(lái)，中國的藥品監管機構已經(jīng)出臺一系列政策，用以鼓勵和加速罕見(jiàn)病、兒童藥物的研發(fā)和上市。在今年上半年，也有多款罕見(jiàn)病、兒童藥物在中國獲批，給患者帶來(lái)了新的治療選擇。
罕見(jiàn)病領(lǐng)域，蘇庇醫藥申請的依馬利尤單抗注射液通過(guò)優(yōu)先審評程序于今年3月獲批，用于特定的原發(fā)性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥(HLH)成人和兒童患者的治療。原發(fā)性HLH是一種非常罕見(jiàn)的高度炎癥性綜合征，干擾素γ(IFNγ)在疾病發(fā)生中起到關(guān)鍵性作用。依馬利尤單抗可通過(guò)與IFNγ結合并中和它的作用，達到治療疾病的目的。公開(kāi)資料顯示，依馬利尤單抗于2018年在美國獲批，是FDA批準的首款針對HLH的抗體療法，代表著(zhù)治療原發(fā)性HLH領(lǐng)域20多年來(lái)的首個(gè)重大突破。
翰森制藥引進(jìn)的伊奈利珠單抗也于今年3月獲批，用于治療抗水通道蛋白4(AQP4)抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)成人患者。NMOSD是一種罕見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統自身免疫疾病，具有高復發(fā)、高致殘的特點(diǎn)，大部分患者對身體中名為AQP4的水通道蛋白產(chǎn)生自身抗體。作為一款抗CD19單抗，伊奈利珠單抗可通過(guò)靶向CD19+B細胞，更廣泛更持久地耗竭B細胞，持續降低NMOSD復發(fā)。翰森制藥曾在新聞稿中表示，伊奈利珠單抗的獲批標志著(zhù)中國NMOSD治療進(jìn)入新紀元。
李氏大藥廠(chǎng)引進(jìn)的利魯唑口服混懸液也于今年6月獲批，為肌萎縮側索硬化(ALS，又稱(chēng)"漸凍人癥")患者帶來(lái)了新的治療選擇。ALS是一種侵害運動(dòng)神經(jīng)元導致全身各處肌肉逐漸萎縮的罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病。利魯唑口服混懸液是一種用于治療ALS的神經(jīng)保護劑，該藥本次獲批用于延長(cháng)ALS患者的生命或延長(cháng)其發(fā)展至需要機械通氣支持的時(shí)間。
與此同時(shí)，兒科疾病領(lǐng)域也迎來(lái)一些新藥。例如，李氏大藥廠(chǎng)引進(jìn)的血管擴張劑吸入用一氧化氮獲批，用于治療患有低氧性呼吸衰竭并伴隨肺動(dòng)脈高壓的足月及早產(chǎn)新生兒。
除了上述治療領(lǐng)域，還有一些疾病也在上半年迎來(lái)新的藥物，例如:百時(shí)美施貴寶(BMS)公司的紅細胞成熟劑注射用羅特西普在1月獲批，成為了十余年來(lái)中國首個(gè)獲批治療β地中海貧血患者的創(chuàng )新藥物;拜耳(Bayer)與默沙東(MSD)聯(lián)合開(kāi)發(fā)的維立西呱(一款可溶性鳥(niǎo)苷酸環(huán)化酶直接刺激劑)獲批，用于治療慢性心力衰竭成人患者;拜耳公司的非奈利酮獲批，用于治療與2型糖尿病相關(guān)的慢性腎臟病成人患者。
羅欣藥業(yè)的替戈拉生片獲批，用于治療反流性食管炎;齊魯制藥開(kāi)發(fā)的鹽酸美金剛口溶膜、阿立哌唑口溶膜獲批，分別用于精神分裂癥和中重度至重度阿爾茨海默型癡呆的治療等等。