洋蔥姜被稱(chēng)為“胰島果”，常吃好處多，但有3類(lèi)人不要“隨便吃”
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1 月 24 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，百時(shí)美施貴寶制藥子公司新基醫藥「注射用羅特西普」上市申請進(jìn)入行政審批階段，有望在近日獲批進(jìn)口。該藥是一款紅細胞成熟劑，用于需要定期輸注紅細胞（RBC）的成人 β-地中海貧血患者。點(diǎn)此查看受理號審評狀態(tài)
此前據 BMS 新聞稿，這是該公司首個(gè)向 CDE 提交境外臨床試驗數據后被納入優(yōu)先審評的血液病創(chuàng )新藥。該藥未在中國境內進(jìn)行臨床試驗而直接利用境外臨床數據報上市，刷新了進(jìn)口新藥上市的「中國速度」。
來(lái)自：NMPA 官網(wǎng)
注射用羅特西普（Luspatercept，英文商品名 Reblozyl，自擬中文商品名：利布洛澤）是一種全球首創(chuàng )的紅細胞成熟劑，用于調節晚期紅細胞成熟。新基公司在與百時(shí)美施貴寶整合前，曾與 Acceleron 公司（現阿斯利康子公司）聯(lián)合開(kāi)發(fā) Luspatercept。
羅特西普歷史醫藥交易情況
來(lái)自：Insight 數據庫（http://db.dxy.cn/v5/home/）
根據 Insight 全球新藥庫，Luspatercept 最早于 2019 年 11 月獲美國 FDA 批準上市，目前也已在加拿大和歐盟獲批。此外，Luspatercept 還在美國和歐盟獲批治療骨髓增生異常綜合征（MDS）伴環(huán)形鐵粒幼細胞或骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤伴環(huán)形鐵粒幼細胞和血小板增多相關(guān)貧血。
β-地中海貧血是一類(lèi)由于 β 珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病，是全球范圍內最常見(jiàn)的遺傳性血紅蛋白疾病之一。我國整體人群的患病率為 0.67%，而在南方高發(fā)地區，平均患病率約為 2%。重度 β-地中海貧血呈慢性進(jìn)行性溶血性貧血，患者需依賴(lài)于終身輸血、祛鐵治療或造血干細胞移植來(lái)維持生命。
然而，血源緊張、血制品供應不穩定，且長(cháng)期輸血可導致患者鐵超負荷、經(jīng)濟負擔加重和潛在感染風(fēng)險，這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對于創(chuàng )新藥的需求迫在眉睫。
作為一種全球首個(gè)的重組融合蛋白類(lèi)藥物，羅特西普通過(guò)促進(jìn)晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。它的全新機制將有望降低患者對輸血及祛鐵治療的依賴(lài)，提高治療依從性，同時(shí)還能規避反復輸血引起的潛在風(fēng)險。
羅特西普的上市申請是基于一項名為 BELIEVE 的全球 III 期臨床研究數據。BELEVE 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的 III 期臨床研究，比較了 Luspatercept + 最佳支持治療（BSC）與安慰劑 + BSC 對需要定期輸注紅細胞的成人 β 地中海貧血患者的療效。試驗共入組 336 名患者，在 15 個(gè)國家的 65 個(gè)臨床試驗中心展開(kāi)。
結果顯示，經(jīng) Luspatercept 治療后，有 21.4% 的患者的輸血負擔與基線(xiàn)相比降低超過(guò) 33%，顯著(zhù)優(yōu)于安慰劑組（4.5%），且患者鐵過(guò)載顯著(zhù)降低，由此可能改善患者生活質(zhì)量。
期待該藥上市之后，能為國內患者提供具有治療優(yōu)勢的新用藥選擇，幫助相關(guān)患者改善生活質(zhì)量。