女子查出卵巢癌，懊悔大哭：卵巢癌早期不是腹痛，而是身上4表現
關(guān)鍵詞：卵巢癌
9月13日，AkeroTherapeutics宣布Efruxifermin在IIb期HARMONY研究中獲得了積極數據，Efruxifermin28和50mg劑量組均達到了改善肝臟纖維化的主要終點(diǎn)以及多個(gè)次要終點(diǎn)。受此消息影響，當天該公司股價(jià)大漲135%。
非酒精性脂肪性肝炎是非酒精性脂肪性肝病的一種嚴重形式，其特征在于脂肪在肝臟中過(guò)度堆積，對肝細胞產(chǎn)生應激和損傷，引起炎癥和纖維化，進(jìn)而發(fā)展為肝硬化、肝功能衰竭、癌癥甚至死亡。目前，尚無(wú)針對此種疾病的獲批療法。
Efruxifermin通過(guò)模仿天然FGF21的生物活性譜設計而成，通過(guò)融合Fc延長(cháng)半衰期，同時(shí)替換了FGF21序列中的某些氨基酸。AKR-001的半衰期達到3-4天，可以實(shí)現每周1次或每2周1次皮下注射給藥。
HARMONY是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的IIb期研究，旨在評估Efruxifermin在NASH患者中的有效性和安全性。該研究共招募了128例患者，隨機接受每周一次的Efruxifermin或安慰劑皮下注射。
具體來(lái)看，在第24周時(shí)，Efruxifermin28mg和50mg劑量組均達到了研究的主要終點(diǎn)，分別有39%和41%的患者實(shí)現了至少一個(gè)階段的肝纖維化改善且NASH沒(méi)有惡化，而安慰劑組僅為20%。
該研究還達到了一關(guān)鍵的次要終點(diǎn)，接受Efruxifermin28mg和50mg治療后分別有47%和76%的患者在肝纖維化不惡化的情況下獲得了NASH緩解，而安慰劑組為15%。此外，分別有29%和41%的患者達到了肝纖維化改善和NASH緩解兩個(gè)終點(diǎn)，而安慰劑組為5%。
在肝脂肪、肝酶、非侵入性纖維化標志物、血糖控制、脂蛋白與體重方面，Efruxifermin組實(shí)現了統計學(xué)意義上的顯著(zhù)改善。
Efruxifermin耐受性良好，沒(méi)有發(fā)生因治療相關(guān)的死亡，最常見(jiàn)的不良事件是腹瀉、惡心和食欲增加。值得注意的是，有5例患者因不良事件而停藥，2例為28mg組，3例為50mg組，其中1例后報告與藥物無(wú)關(guān)。
"我們相信HARMONY研究的結果是一個(gè)重要的里程碑，不僅對Akero，而且對整個(gè)NASH領(lǐng)域來(lái)說(shuō)都是如此。"Akero總裁兼首席執行官AndrewCheng博士表示:"作為美國和歐洲肝移植和肝癌增長(cháng)最快的原因，NASH代表著(zhù)一個(gè)巨大且不斷增長(cháng)的健康負擔。我們相信這些數據非常引人注目，并展現了Efruxifermin的潛力，通過(guò)干預疾病進(jìn)展的各個(gè)階段來(lái)滿(mǎn)足全球患者的臨床需求。"