“玉米”是肝病的主因嗎？醫生：養肝護肝，“3甜”建議少吃
關(guān)鍵詞：肝病
2019年5月24日，美國FDA批準了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma?；颊咧恍枰邮芤淮戊o脈注射給藥，就能在細胞中長(cháng)期表達SMN蛋白，實(shí)現長(cháng)期緩解甚至治愈。Zolgensma的目前定價(jià)為1300萬(wàn)，被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物。 治療罕見(jiàn)病的特效藥為什么這么貴？
從2011年到2020年，罕見(jiàn)病藥物的平均成功率只有17%。也就是說(shuō)，從1期臨床試驗到美國FDA批準上市，能突破重圍的罕見(jiàn)藥并不多。另一方面，雖然罕見(jiàn)病患者占總人口的比例很小，但是從種類(lèi)來(lái)看，可以說(shuō)是五花八門(mén)的。所以，一款罕見(jiàn)藥的研發(fā)，不但要在時(shí)間、人員和資金上大量投入，還要隨時(shí)面臨失敗的風(fēng)險。對于不同的罕見(jiàn)病，可能要研發(fā)出不同的罕見(jiàn)藥，然而消費群體非常少。對于藥企來(lái)說(shuō)，為了保證效益，只能提高藥價(jià)。
什么是罕見(jiàn)病
罕見(jiàn)病，指那些發(fā)病率極低的疾病，在中國沒(méi)有明確的定義。根據世界衛生組織的定義，罕見(jiàn)病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見(jiàn)病的認定標準也存在一定的差異。這些罕見(jiàn)疾病并不具傳染力，在許多國家和地區，甚至是一些發(fā)展中國家，都有國家頒布的罕見(jiàn)疾病法律，通過(guò)在藥品生產(chǎn)、醫療保障、社會(huì )保險、個(gè)人權益等多方面的強制規定來(lái)確?；颊叩闹委熅戎驼Ｉ?。
很多病不是我們能預料的，平時(shí)有身體不舒服一定要到醫院檢查一下，每年定時(shí)體檢。