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關(guān)鍵詞：壽命
根據美國食品和藥物管理局(FDA)的數據統計，11月FDA共批準了4款創(chuàng )新藥物，包括3款新分子實(shí)體和1款生物藥。2021年前11個(gè)月，美國FDA已陸續批準了46款創(chuàng )新藥物，其中35款為新分子實(shí)體，11款為新生物制品。2021年FDA批準的創(chuàng )新藥物總數量能否沖入近十年FDA批準的創(chuàng )新藥物數量的前三甲位置，實(shí)屬讓人期待。
近十年FDA批準的新藥數量
11月獲批的創(chuàng )新藥物有一個(gè)共同點(diǎn)：都獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。孤兒藥即罕見(jiàn)藥，是指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，因罕見(jiàn)病患者數量少，藥品市場(chǎng)小、研發(fā)成本高、難度大，眾多罕見(jiàn)病患者面臨無(wú)藥可用的局面。為了鼓勵開(kāi)發(fā)用于治療罕見(jiàn)病的創(chuàng )新藥物，美國1983年頒布《孤兒藥法案》，建立了較為系統的孤兒藥研發(fā)激勵制度。根據《孤兒藥法案》，凡獲得孤兒藥資格認定的新藥，有機會(huì )獲得7年市場(chǎng)獨占權，此外還享有稅費優(yōu)惠、快速審批通道等一系列配套措施。近年，隨著(zhù)各種孤兒藥的利好政策的出現，無(wú)論是在全球范圍還是在國內，孤兒藥的關(guān)注度都得到很大的提升。
11月FDA批準新藥的詳細信息
Besremi(ropeginterferon alfa-2b-njft)
ropeginterferon alfa-2b具體信息
真性紅細胞增多癥(PV)是骨髓增生性腫瘤的一種，為罕見(jiàn)的早期血癌。這種血液病會(huì )導致紅細胞生成過(guò)多，過(guò)量的細胞使得血液變粘稠、血流速度減慢，從而增加血栓的機會(huì )，容易引發(fā)一系列的心血管并發(fā)癥。在美國，每年大約有6200人確診患有真性紅細胞增多癥。
Besremi治療真性紅細胞增多癥的安全性和有效性在名為PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION-PV的試驗中得到了驗證。在PEGINVERA試驗中，有51例平均接受Besremi治療約5年的真性紅細胞增多癥患者參與此試驗。Besremi的療效通過(guò)觀(guān)察實(shí)現完全血液學(xué)應答的患者比例來(lái)評估。完全血液學(xué)應答意味著(zhù)在沒(méi)有接受近期放血術(shù)的情況下患者紅細胞體積小于45%、白細胞計數和血小板計數正常、脾臟大小正常，沒(méi)有發(fā)生血栓?？偟膩?lái)說(shuō)，61%的患者接受Besremi治療經(jīng)歷了完全血液學(xué)應答，80%的患者達到了血液學(xué)應答。
Voxzogo(vosoritide)
Livtencity的安全性和有效性在一項多中心、開(kāi)放標簽、活性對照的3期臨床試驗中得到驗證。352名受到CMV感染的患者隨機分為治療組或活性對照組，治療組患者接受Livtencity治療，活性對照組接受更昔洛韋、纈更昔洛韋、膦甲酸和西多福韋中一種或兩種藥物治療。研究第八周后，治療組的235名患者中，56%患者CMV的DNA水平低于可測量值，而在活性對照組的117名患者中，這一比例僅為24%。
Cytalux(pafolacianine)
2021年11月29日，美國FDA宣布，批準On Target Laboratories公司的靶向熒光顯像劑Cytalux(pafolacianine)上市，用于作為一種輔助手段，在卵巢癌手術(shù)中識別惡性病變，從而讓醫生能夠為卵巢癌成年患者切除更多腫瘤。此前，Cytalux還獲得了FDA授予的孤兒藥、優(yōu)先審評和快速通道等資格認定。
pafolacianine具體信息
卵巢癌已成為所有女性生殖系統癌癥中最致命的一種癌種。根據美國癌癥協(xié)會(huì )數據，2021年將有超過(guò)21000例卵巢癌新病例，估計有13000多人死于該疾病。卵巢癌的常規治療除了化療阻止惡性細胞的生長(cháng)、其他靶向治療來(lái)識別和攻擊特定的癌細胞，還有的就是手術(shù)切除盡可能多的腫瘤。由于卵巢癌通常會(huì )導致身體在細胞膜中過(guò)度產(chǎn)生一種稱(chēng)為葉酸受體的特定蛋白質(zhì)，術(shù)前注射Cytalux后，Cytalux與這些蛋白質(zhì)結合并在熒光燈下發(fā)光，可以提高外科醫生識別癌組織的能力。
Cytalux的安全性和有效性在一項隨機、多中心、開(kāi)放標簽的3期臨床研究中得到評估。該研究針對診斷為卵巢癌或臨床高度懷疑卵巢癌并計劃接受手術(shù)的女性，134名年齡在31~81歲的女性患者參與此項研究。注射Cytalux后，手術(shù)期間醫生分別在正常光和熒光燈下識別癌性病變。結果顯示，26.9%的女性至少檢測到一個(gè)標準視覺(jué)或觸覺(jué)檢查未觀(guān)察到的癌性病變。