仍有短板要補齊。
“我們現在已經(jīng)進(jìn)入到了全球第二方陣的前列,在這個(gè)大背景下,創(chuàng )新已然成為中國醫藥產(chǎn)業(yè)的主流,或者說(shuō)未來(lái)的發(fā)展方向?!苯?,中國醫藥創(chuàng )新促進(jìn)會(huì )執行會(huì )長(cháng)宋瑞霖在接受21世紀經(jīng)濟報道記者專(zhuān)訪(fǎng)時(shí)表示,近10年來(lái),特別是2015年藥品監管審批制度改革之后,中國的醫藥創(chuàng )新獲得了突飛猛進(jìn)的發(fā)展。
中國醫藥創(chuàng )新促進(jìn)會(huì )、中國外商投資企業(yè)協(xié)會(huì )藥品研制和開(kāi)發(fā)行業(yè)委員會(huì )(RDPAC)近日聯(lián)合發(fā)布的《構建中國醫藥創(chuàng )新生態(tài)系統——系列報告第二篇:推動(dòng)基礎研究,激活創(chuàng )新源頭》(下稱(chēng)《報告》)指出,過(guò)去五年,在國家相關(guān)政策方針指引下,我國生物醫藥基礎研究走上快車(chē)道,在經(jīng)費投入、創(chuàng )新主體、人才策略、制度環(huán)境等方面均獲得顯著(zhù)提升。
“10年前,醫藥創(chuàng )新在中國還相對少見(jiàn),RDPAC那個(gè)時(shí)候一直在做中國醫藥創(chuàng )新生態(tài)的報告?!彼稳鹆亟忉尩?,“中國現在的醫藥創(chuàng )新走向了國際化,中國藥促會(huì )和RDPAC共同來(lái)做中國醫藥創(chuàng )新生態(tài)的系列報告,這也從側面證明了中國醫藥創(chuàng )新產(chǎn)業(yè)不斷壯大?!?/p>
但從目前的醫藥創(chuàng )新結構看,很多屬于me too(派生藥)產(chǎn)品,一些研發(fā)布局也扎堆在熱門(mén)靶點(diǎn),造成當下的賽道擁擠現象。在宋瑞霖看來(lái),這其中一個(gè)主要原因是基礎研究的短板,成果轉化仍待加強。
醫藥創(chuàng )新規模已現 國際化程度大幅提升
“‘十四五’規劃中,國家確定的第一要務(wù)就是要建立戰略性的科技創(chuàng )新能力?!彼稳鹆乇硎?,“對于醫藥創(chuàng )新來(lái)說(shuō),我們現在生活在一個(gè)國際化社會(huì ),中國的醫藥創(chuàng )新少不了與國際的合作,國際化是未來(lái)創(chuàng )新的一個(gè)基礎。而基礎創(chuàng )新,對于中國而言,是特別需要重視的?!?/p>
我國在“十四五”時(shí)期將進(jìn)入新發(fā)展階段。國家已明確將強化戰略性科技能力列為2021年工作重點(diǎn),“堅持創(chuàng )新驅動(dòng)發(fā)展”將成為中國未來(lái)五年乃至中長(cháng)期的核心戰略。
從“量”上觀(guān)察,我國的醫藥創(chuàng )新已邁入“全球第二方陣的前列”。
以研發(fā)管線(xiàn)產(chǎn)品數量衡量(根據2020年2月研發(fā)狀態(tài)處于臨床前、臨床I至III期及上市注冊前的分子數,按研發(fā)公司總部所在國分類(lèi)),中國對全球貢獻占比已達到13.9%,而這一貢獻比例在2015年只有4.1%,2018年為7.8%。2020年中國已經(jīng)穩居第二梯隊之首,而且與第一梯隊美國的差距有所縮小(美國2020年占比49.3%)。
以全球首發(fā)上市新藥數量衡量(2015-2019,只計入新分子實(shí)體),中國在12個(gè)主要對標國家中位列全球前三,占比6.0%,而這一貢獻比例和歷史水平比也有所提高(2007-2015年只有2.5%)。
此外,在科研機構整體實(shí)力方面,據Nature Index的排名,中國位于全球生命科學(xué)領(lǐng)域領(lǐng)先研究機構的數量也從2015年的4所,提升到了2019年的9所,其中包括中國科學(xué)院、北京大學(xué)、清華大學(xué)等科研機構。
據世界知識產(chǎn)權組織《世界知識產(chǎn)權指標》統計,2019年中國生物技術(shù)專(zhuān)利授權數、藥品專(zhuān)利授權數、醫療技術(shù)專(zhuān)利申請數均名列全球前三位。我國在世界頂級期刊的論文發(fā)表量與被引量相較2015年也有大幅提升。
基礎研究存在短板 成果轉化仍待加強
但是,相較于較高的論文發(fā)表量,宋瑞霖指出了兩個(gè)問(wèn)題——論文質(zhì)量與成果轉化?!耙皇钦撐牡馁|(zhì)量,是發(fā)明性質(zhì)的論文,還是總結別人技術(shù)的論文,這兩個(gè)質(zhì)量就不一樣,而我們后者居多。第二就是發(fā)表的論文能否快速轉化成實(shí)實(shí)在在的好項目,能夠落地,而中國在這方面也存在短板?!?/p>
一項研究的論文發(fā)表,如果沒(méi)有和成果轉化緊密接軌的話(huà),其研究?jì)r(jià)值就會(huì )大打折扣,就容易陷入“為了論文而論文”的境地,這是不值得提倡的??茖W(xué)技術(shù)不能與應用脫軌,最終需要轉化成推動(dòng)社會(huì )發(fā)展的生產(chǎn)力。
那么生產(chǎn)力靠什么?
“就是靠應用,所以基礎研究一定要進(jìn)入到應用領(lǐng)域,才能夠彰顯其真正的價(jià)值?!彼稳鹆叵?1世紀經(jīng)濟報道記者指出。
《報告》指出,關(guān)于基礎研究的創(chuàng )新性知識,我國仍然依賴(lài)從領(lǐng)先國家,尤其是美國獲得輸出?,F代生命科學(xué)基礎領(lǐng)域,特別是前沿基礎理論與技術(shù)創(chuàng )新大部分源自美國,我國多為改進(jìn)式創(chuàng )新,一般是在已有產(chǎn)品或技術(shù)的基礎上做出一定的創(chuàng )新,原創(chuàng )性理論、技術(shù)和產(chǎn)品較少。在我國較為領(lǐng)先的基礎領(lǐng)域如干細胞、合成生物學(xué)、基因編輯等領(lǐng)域也不例外,均缺乏原創(chuàng )顛覆性的理論發(fā)現和技術(shù)創(chuàng )新。從生物科技領(lǐng)域發(fā)表文獻的國際合作來(lái)看,美國是我國最主要的合作國家,且大多合著(zhù)成果均為美國為主導。
“基礎研究現在是我們的短板?!彼稳鹆匾徽Z(yǔ)中的。
從我國目前研發(fā)經(jīng)費投入占比來(lái)看,2020年中國基礎研究在研發(fā)總投入中的比例雖然達到了6%,但同全球生物醫藥領(lǐng)先國家普遍在15%以上的水平還有明顯差距;同樣,中國應用研究在研發(fā)總投入中的比例11%也遠遠落后于全球生物醫藥領(lǐng)先國家近20%的平均水平。
“資金投入是一個(gè)問(wèn)題,另外,我們的評審標準也是一個(gè)問(wèn)題。評審應該關(guān)注基礎研究的最終是轉化成了哪一款產(chǎn)品,而不僅僅只是關(guān)注這項研究發(fā)表了什么論文。應當把研究向著(zhù)成果轉化繼續進(jìn)行下去,成果轉化是鏈條上的一環(huán),而不是一個(gè)孤立的節點(diǎn)?!彼稳鹆叵?1世紀經(jīng)濟報道記者解釋稱(chēng)。
基礎研究,對于醫藥創(chuàng )新來(lái)說(shuō),是源頭,也是動(dòng)力所在。據《2020年中國專(zhuān)利調查報告》,我國高校和科研單位的有效發(fā)明專(zhuān)利的實(shí)施率分別為14.7%和28.9%,低于美國高水平高校約37%的專(zhuān)利轉化率。
“從技術(shù)研究本身來(lái)說(shuō),如果真的研究出了原創(chuàng )性的技術(shù),成果轉化隨之就會(huì )提升,所以最關(guān)鍵的還是源頭。之所以我們現在的成果轉化能力不足,還是因為沒(méi)有觸碰到源頭創(chuàng )新。我認為最根本的還是要提高對源頭創(chuàng )新的重視并持續推動(dòng),才能促使其最后的成功轉化?!彼稳鹆匮a充道。
此外,在人才方面我國與發(fā)達國家也存在不小的差距。這也是造成我國醫藥基礎研究與轉化在“質(zhì)”上存在短板的原因之一。
盡管中國生物醫學(xué)科研人員的基數已較為壯大,但領(lǐng)軍人才和團隊仍然稀缺。從高層次人才的發(fā)展現狀來(lái)看,2020年ESI全球前1%生物醫藥領(lǐng)域高被引用學(xué)者共有1790人次上榜,其中美、英、德位列前三,上榜人次分別為943、171、111,合計占比近70%,而中國上榜的僅為25人次。
“我們注重的應該是才干、是能力,誰(shuí)能夠完成,誰(shuí)就應當擁有這個(gè)項目或主導這個(gè)項目,而不能只關(guān)注學(xué)歷,不能用學(xué)歷來(lái)壟斷資源。整個(gè)國家的資源應當是開(kāi)放的,讓那些有為的科學(xué)家,特別是有為的青年科研人員,有機會(huì )實(shí)現他的科研夢(mèng)想。我認為必須要解放思想,做到資源重新配置?!闭劶斑@點(diǎn),宋瑞霖引用了清代思想家、詩(shī)人龔自珍的一句詩(shī),“我勸天公重抖擻,不拘一格降人才?!?/p>
“辦法總比困難多”
《報告》指出,加強基礎研究以促進(jìn)醫藥研發(fā),需要國家戰略規劃和頂層設計的方向指引,也需要一系列關(guān)鍵要素和制度環(huán)境的落地支撐。
中國政府及各界有關(guān)人士也已經(jīng)開(kāi)始了醫藥創(chuàng )新及基礎研究等方面的“求索”,尋求解決研發(fā)短板與“卡脖子”技術(shù)等問(wèn)題的途徑。
宋瑞霖表示,從頂層設計來(lái)說(shuō),首要的是緊緊盯住醫療的需求?!耙驗樗幬飫?chuàng )新的根本目的是為了滿(mǎn)足臨床需求,滿(mǎn)足患者的需求?,F在中國、美國和歐洲共同高發(fā)的腫瘤——肺癌都已經(jīng)研發(fā)了三代藥物,而中國自己高發(fā)的,比如食管癌、肝癌還沒(méi)有最新的藥物投入市場(chǎng)。所以中國大量的臨床需求還沒(méi)有得到滿(mǎn)足,因此,頂層設計上應該重點(diǎn)關(guān)注我國自身的臨床需求,解決我國高發(fā)病患者的用藥問(wèn)題?!?/p>
其次,關(guān)于經(jīng)費問(wèn)題,宋瑞霖表示,要把“好鋼用在刀刃上”,針對關(guān)鍵環(huán)節,提升經(jīng)費管理與使用效率。
據PitchBook數據庫統計,2016-2020年中國各階段醫藥和生物技術(shù)項目的風(fēng)險投資,其中99.5%的資金投資于A(yíng)輪及以后輪次。而用于支持基礎研究成果產(chǎn)業(yè)轉化和概念期項目孵化的種子和天使輪資金占比僅為0.5%,遠遠低于歐美領(lǐng)先國家普遍超過(guò)4%的投資金額占比。
“我們有限的經(jīng)費,想要做到合理配置,首先要明確經(jīng)費投入各個(gè)階段的主體分配?;A的、前端的,風(fēng)險較高,但它是一個(gè)‘土壤層’,這個(gè)應由政府為主。而到了風(fēng)險投資環(huán)節,就可以引入外部資金,但是這些資金也需要政府政策的引導。等到產(chǎn)業(yè)轉化相對成熟后,國家資本就要退出,讓社會(huì )資本去繼續完成這一階段的使命。所以‘好鋼用在刀刃上’,政府的錢(qián)不要用在后半期,更多的應該用在支持基礎研究上?!彼稳鹆叵?1世紀經(jīng)濟報道記者指出。
2020年2月,科技部會(huì )同財政部出臺《關(guān)于破除科技評價(jià)中“唯論文”不良導向的若干措施(試行)》,意在破除科技評價(jià)中過(guò)度看重論文數量多少、影響因子高低,忽視成果質(zhì)量、實(shí)際貢獻等不良導向。
《報告》也指出,在破除當前“唯論文”的單一科研評價(jià)方式基礎上,可以參考國外科研人才評價(jià)體系的經(jīng)驗,探索和完善更加多元的科學(xué)評價(jià)體系,促進(jìn)本土基礎研究人員的成長(cháng)和長(cháng)期發(fā)展。此外,也需重新衡量限定時(shí)期內的“非升即走”規定對于不同類(lèi)型、不同領(lǐng)域人才的適用性,應遵循分類(lèi)評價(jià)原則,降低人才(尤其是青年人才)在國內科研的壁壘,為其工作、生活等方面提供應有保障。
與此相關(guān)的產(chǎn)學(xué)研結合,促進(jìn)成果轉化等,宋瑞霖表示,也要多給些耐心?!耙驗閯倓偲鸩?,不能說(shuō)剛做了兩年就要成功的案例,這太操之過(guò)急了。但是產(chǎn)學(xué)研相結合一定是科技轉化和推動(dòng)技術(shù)研究的一個(gè)重要的手段,應該繼續推行下去,并在一個(gè)更長(cháng)時(shí)間來(lái)看其效果?!?/p>
此外,即便國際環(huán)境發(fā)生變化,也要堅持開(kāi)放,與國際接軌?!拔覀儸F在基礎研究的國際化的合作,是受到了一些阻礙,但是別人在跟你競爭,我們就更要開(kāi)放?!彼稳鹆乇硎?,“我們也要在開(kāi)放中,在走向國際化的過(guò)程中,用全球的科技力量吸引全球的人才,整合全球的科技資源,來(lái)實(shí)現我們自己的目標?!?/p>
“真正的科技是買(mǎi)不來(lái),還是要靠自己,我們要立足自身,自主研發(fā),自力更生。但是在靠自己的過(guò)程中,必須要抬頭去看全球的科技在哪一個(gè)階段,我們正在做的又是哪一個(gè)階段?!彼稳鹆靥貏e強調說(shuō)。