堅持用枸杞泡水喝，身體會(huì )收獲什么好處？提醒：5類(lèi)人不能跟風(fēng)吃
關(guān)鍵詞：枸杞
歐盟和英國所謂的高級治療藥物（ATMPs）或美國所謂的細胞或基因治療產(chǎn)品（CGTPs），長(cháng)期以來(lái)一直被認為是治療嚴重疾病的游戲規則的改變者。在科學(xué)創(chuàng )新、令人印象深刻的臨床結果和一系列新產(chǎn)品批準的推動(dòng)下，到2028年，此類(lèi)療法的市場(chǎng)價(jià)值預計將接近212億美元。該行業(yè)現在被許多分析師認為已經(jīng)進(jìn)入“青春期”，在使個(gè)性化醫療成為現實(shí)以及通過(guò)更廣泛的患者獲得合適的治療方法來(lái)改善全球健康方面也大有希望。
雖然創(chuàng )新療法具有很大的潛力，但采用了一種明顯不同于傳統開(kāi)發(fā)模式的模型-并且需要量身定制的方法。例如，常規的臨床開(kāi)發(fā)模式通常根本不適用于A(yíng)TMP研發(fā)人員。這是因為這些公司針對的是較小的患者群體-通常對新興治療有迫切需求-其定價(jià)模式可能會(huì )讓許多患者望而卻步。
為了應對和克服可能的挑戰，公司需要：（1）盡早計劃，在質(zhì)量（CMC；化學(xué)、生產(chǎn)和控制）、非臨床和臨床學(xué)科之間架起橋梁；（2）藥物開(kāi)發(fā)一開(kāi)始就制定監管策略；（3）分析醫療保健格局，已確定將為決策者和支付者提供強大價(jià)值的市場(chǎng)準入模式?？傮w而言，目標應該是建立一種敏捷的計劃方法，以最大限度地減少延期或失敗風(fēng)險。
降低風(fēng)險加速發(fā)展的五大策略
強有力的戰略植根于適當的規劃。這需要從第一天開(kāi)始，采用一種綜合的方法，將治療、非臨床和臨床學(xué)科結合起來(lái)。
對于先進(jìn)的療法，在商業(yè)化過(guò)程中需要考慮許多復雜性?；颊呷后w通常較小且更有針對性，雖然這意味著(zhù)產(chǎn)品數量可能很少，但也有非常具體的需求。例如，生產(chǎn)方面的考慮和患者的生命可能取決于產(chǎn)品從床邊移到設備再到召回的速度，尤其是在貨架期很短的情況下。
雖然先進(jìn)的療法可能具有潛在的變革性，但定價(jià)可能會(huì )讓某些患者望而卻步。與此同時(shí)，仍必須考慮適用于傳統藥物開(kāi)發(fā)的基本質(zhì)量、監管和生產(chǎn)指南-這些指南可能因國家或地區而異，這可能使它們難以駕馭。
1.進(jìn)行風(fēng)險/收益評估。
新療法具有提供重要治療選擇的巨大潛力，甚至可能具有治愈目的，但也伴隨著(zhù)重大的已知和未知的風(fēng)險，其中許多產(chǎn)品是獨有的類(lèi)別。因此，也需要從早期階段就考慮風(fēng)險--主要重點(diǎn)不僅僅是保護患者，還需要最大限度地降低醫療保健專(zhuān)業(yè)人員和護理人員的風(fēng)險。風(fēng)險/收益評估應設計為在每個(gè)開(kāi)發(fā)階段做出通過(guò)/不通過(guò)決策的大門(mén)。有時(shí)“前進(jìn)”需要改變方向，因此該過(guò)程應該是敏捷的，著(zhù)眼于風(fēng)險識別、評估和緩解。這種敏捷方法不僅應適用于A(yíng)TMP的生物活性，還應適用于質(zhì)量屬性、生產(chǎn)工藝步驟和治療給藥程序。
2.制定綜合產(chǎn)品開(kāi)發(fā)計劃（IPDP）
對于創(chuàng )建IPDP的整體方法，需要涉及所有開(kāi)發(fā)學(xué)科，如生產(chǎn)、非臨床和臨床開(kāi)發(fā)以及監管事務(wù)。即使是早期項目，也應考慮商業(yè)方面，如針對特定國家進(jìn)行商業(yè)化、競爭環(huán)境以及定價(jià)/報銷(xiāo)方面。IPDP是一份動(dòng)態(tài)文件，將隨著(zhù)開(kāi)發(fā)的進(jìn)展不斷更新，促進(jìn)組織優(yōu)先級排序并縮短決策時(shí)間。例如：定義患者群體和特定疾病的目標階段是重要的考慮因素，這些可能會(huì )對非臨床研究等的設計產(chǎn)生影響。
3.考慮規模生產(chǎn)的模型
商業(yè)化道路應該從第一天開(kāi)始就得考慮在內。將療法從實(shí)驗室轉移到擴大規模以供患者用藥，這意味著(zhù)生產(chǎn)足夠的無(wú)菌藥品可能具有挑戰性。為確?？蓴U大規模，同時(shí)不燒錢(qián)，公司必須讓生產(chǎn)準備與監管途徑、患者群體和正在追求的劑量保持一致。
4.通過(guò)有效的監管策略加速商業(yè)化
監管計劃有幾個(gè)不同的方面--所有這些都是平行發(fā)生的--這應該隨著(zhù)開(kāi)發(fā)的進(jìn)展而發(fā)展。這些包括：（1）記錄目標，可以通過(guò)目標產(chǎn)品概況將其可視化；（2）與競爭療法保持同步；（3）與監管機構保持定期檢查；（4）根據市場(chǎng)或地區、適應癥領(lǐng)域和治療分類(lèi)考慮監管途徑。監管策略應隨著(zhù)發(fā)展而演變，并隨著(zhù)有關(guān)競爭環(huán)境、研究結果以及與監管機構互動(dòng)進(jìn)展的新信息的出現而變化。
5.啟動(dòng)市場(chǎng)準入戰略
為了獲得市場(chǎng)準入，開(kāi)發(fā)商必須能夠想提供者、醫療保健決策者以及重要的病人展示臨床和經(jīng)濟證據。鑒于醫療保健支付方式的復雜性，了解誰(shuí)將為治療提供資金以及醫療報銷(xiāo)的機制至關(guān)重要。開(kāi)發(fā)人員必須考慮全面地看待患者治療并提供更好的現實(shí)世界證據的策略，從而為決策者提供更強大的價(jià)值定位。
不要抄近道
在沒(méi)有完整的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)計劃的情況下，倉促地從研究轉向開(kāi)發(fā)是一個(gè)冒險的舉動(dòng)。公司在完成規劃過(guò)程時(shí)必須明白這只是一個(gè)起點(diǎn)，并且該計劃將隨著(zhù)科學(xué)的發(fā)展而調整。更重要的是，通過(guò)前期的結構化規劃-即使承認事情會(huì )發(fā)生變化-公司將避免道路崎嶇，并在朝著(zhù)商業(yè)化進(jìn)程的過(guò)程中更快地行動(dòng)。創(chuàng )新療法的開(kāi)發(fā)者可能正在開(kāi)拓新的領(lǐng)域，但通過(guò)適當的戰略規劃，戰略視野可能是無(wú)限的。