什么是腸癌？哪些人是高危人群？醫生提醒：早期發(fā)現和治療很重要
關(guān)鍵詞：腸癌
美國 FDA 于 2021 年 11 月 29 日發(fā)布了指南草案《真實(shí)世界數據：評價(jià)登記以支持藥品和生物制品的監管決策》。該指南草案為申辦人和其他利益相關(guān)者在設計登記（registry）或擬使用現有登記來(lái)支持有關(guān)藥品有效性或安全性的監管決策時(shí)提供了考慮因素。
該指南涵蓋的主題包括：
登記在監管決策中的適用性的考慮因素，重點(diǎn)關(guān)注支持相關(guān)和可靠數據收集的登記的屬性。
將登記鏈接到另一數據源以獲取補充信息時(shí)的考慮因素，例如來(lái)自醫療索賠、電子健康記錄、數字健康技術(shù)或另一登記的數據。
支持 FDA 審評包含登記數據的申報資料的考慮因素。
該指南不提供有關(guān)在分析登記數據時(shí)選擇研究設計或統計分析類(lèi)型的建議。
該指南草案的發(fā)布有助于滿(mǎn)足 FDA 在《21 世紀醫藥法案》下的授權，并滿(mǎn)足處方藥使用者付費法案的目標，即，發(fā)布關(guān)于使用真實(shí)世界證據（RWE）進(jìn)行藥物安全性或有效性監管決策指南。作為其在監管監管決策中使用真實(shí)世界證據框架的一部分，這是 FDA 一系列指南中的最新一篇。兩個(gè)月前，FDA 發(fā)布了關(guān)于使用電子健康數據（EHR）和索賠數據作為真實(shí)世界數據（RWD）的指南草案。
支持監管決策
登記在監管環(huán)境中具有不同程度的可用性，具體取決于數據的使用方式、納入的患者群體、收集的數據以及數據集的創(chuàng )建、維護、管理和分析方式。例如，根據 FDA 指南草案，為獲取特定疾病的綜合臨床信息而收集的登記數據可能或可能適合檢查這些患者子集中的藥物-結局關(guān)聯(lián)。登記與其它 RWD 來(lái)源相比具有一些優(yōu)勢，因為登記收集結構化和預先確定的數據元素，這些數據元素可以提供有關(guān)定義的患者群體及其疾病過(guò)程、并發(fā)癥和醫療護理的縱向、精選數據。登記還可能收集患者報告的數據，而 EHR 數據集或索賠數據通常缺乏這些數據。但登記也有監管使用的限制。例如，登記可能只關(guān)注單一疾病，而提供的有關(guān)合并癥的信息有限。此外，登記的患者可能不代表感興趣的目標人群?！耙话愣?，當申辦人旨在獲取客觀(guān)終點(diǎn)（例如，死亡或住院）時(shí)，登記等適合作為監管目的的數據源。主觀(guān)終點(diǎn)，例如疼痛，可以收集在登記中，但要標準化此類(lèi)測量還涉及其它挑戰。此外，旨在收集數據以回答特定研究問(wèn)題的登記可能比為其它目的而設計的現有登記具有優(yōu)勢?！?/p>
數據相關(guān)性和可靠性
在考慮 RWD 是否適合在監管環(huán)境中使用時(shí)，FDA 建議考慮數據的相關(guān)性和可靠性。FDA 建議，對登記相關(guān)性的評價(jià)應考慮登記數據元素是否足以評估科學(xué)目標。根據指南草案，具體的數據元素取決于登記的預期用途，但在外部對照試驗中用于外部對照組的登記數據可能需要比用于招募參與者參加干預研究的登記更全面的數據。FDA 指出，登記應保留有關(guān)不再收集的數據元素或開(kāi)始收集的新數據元素的文件。申辦人還應制定計劃，以減少對登記參與者的跟蹤損失。在建立登記的可靠性時(shí)，申辦人應確保管理登記運營(yíng)、員工教育和培訓、資源規劃和一般實(shí)踐的流程和程序，以確保數據質(zhì)量。例如，良好的管治包括維護對注冊數據來(lái)源和可追溯性的訪(fǎng)問(wèn)控制和審計追蹤?！皯ㄆ谠u估數據一致性、準確性和完整性的指標，其頻率取決于登記數據的目的（例如，僅出于促進(jìn)隨機對照試驗招募的目的，還是在干預性或非干預性研究分析中使用登記數據）。應進(jìn)行常規描述性統計分析，以檢測任何缺失數據、不一致數據、異常值和失訪(fǎng)的程度?！?/p>
鏈接到另一數據源
指南草案還概述了將登記鏈接到另一登記或不同 RWD 源（例如 EHR）時(shí)的注意事項。如果注冊機構沒(méi)有獲取所有必要的信息，申辦人可以考慮從 EHR 或醫療索賠數據庫或通過(guò)數字健康技術(shù)（例如，允許健康監測的傳感器）獲取補充數據。FDA 建議 , 如果鏈接到另一數據源，申辦人應糾正冗余數據并解決任何數據不一致的問(wèn)題。申辦人還應建立一種在傳輸數據時(shí)保護患者隱私的方法。
監管審評
根據指南，有興趣使用登記來(lái)支持監管決定的申辦人應在進(jìn)行包括登記的研究之前與 FDA 開(kāi)會(huì )。申辦人應能夠提供方案和統計分析計劃 , 其中包括登記研究設計、分析和實(shí)施的基本要素。此外，如果登記數據由第三方擁有和控制 , 申辦人應達成協(xié)議以確保所有相關(guān)的患者級別數據都可以提供給 FDA，并且源記錄可供檢查。
原文鏈接：https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/real-world-data-assessing-registries-support-regulatory-decision-making-drug-and-biological-products