醫生提醒：停止使用電飯煲，或會(huì )誘發(fā)肝癌？真相是什么？
關(guān)鍵詞：肝癌
新興生物醫藥公司是生物醫療創(chuàng )新的重要引擎之一，其中很多公司走在科學(xué)轉化的最前沿，假以時(shí)日，它們開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品有些可以成功上市，其它情況下，這些產(chǎn)品或者整個(gè)公司被更大型公司收購，推進(jìn)創(chuàng )新藥物的問(wèn)世。日前，IQVIA人類(lèi)數據科學(xué)研究所發(fā)布了名為Emerging Biopharma’s Contribution to Innovation的研究報告，介紹了新興生物醫藥公司對創(chuàng )新的貢獻。
臨床期研發(fā)管線(xiàn)增長(cháng)89%源于新興生物醫藥公司
這篇報告中，新興生物醫藥公司(EBP)的定義為每年處方藥銷(xiāo)售額小于5億美元，研發(fā)投入小于2億美元，自2014年來(lái)?yè)碛谢钴S研發(fā)管線(xiàn)的生物醫藥和生物技術(shù)公司。報告指出，2021年，這些公司參與超過(guò)4500款臨床在研產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，占目前臨床研發(fā)管線(xiàn)的72%，EBP獨立開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品占2021年臨床研發(fā)管線(xiàn)的65%，達到歷史新高。
報告指出，總體來(lái)看，過(guò)去10年里，臨床研發(fā)管線(xiàn)增長(cháng)了85%，而89%的增長(cháng)可以歸結為EBP公司的增長(cháng)。這些數字顯示了它們在開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法方面的貢獻。
不同類(lèi)型公司的臨床期研發(fā)管線(xiàn)占比
在過(guò)去5年里， EBP公司開(kāi)發(fā)的在研產(chǎn)品數目翻了一倍，90%的EBP公司研發(fā)活動(dòng)集中在美國、歐洲、中國、日本和韓國這5大區域。
總部在美國的EBP公司開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品占EBP研發(fā)管線(xiàn)的接近50%，不過(guò)占比近年來(lái)有所降低?？偛吭谥袊腅BP公司開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品在EBP研發(fā)管線(xiàn)的比例近年來(lái)迅速上升，自2006年以來(lái)增長(cháng)456%，在2021年占比達到17%。這些數據也顯示了中國新興公司對藥物研發(fā)創(chuàng )新的貢獻。
不同國家和地區EBP公司臨床期研發(fā)管線(xiàn)占比
在美國，EBP公司參與接近三分之二的研發(fā)活動(dòng)，涉及開(kāi)發(fā)超過(guò)2000款產(chǎn)品，在歐洲，EBP公司參與47%的藥物開(kāi)發(fā)活動(dòng)。而在中國和韓國，EBP公司主導藥物研發(fā)活動(dòng)，分別參與76%和83%的新藥開(kāi)發(fā)活動(dòng)。這些數字也凸顯了藥物研發(fā)公司在這些國家的投入和成長(cháng)。
在研發(fā)產(chǎn)品的適應癥方面，腫瘤學(xué)、神經(jīng)病學(xué)、傳染性疾病、胃腸道產(chǎn)品和疫苗占EBP研發(fā)管線(xiàn)的69%。其中腫瘤學(xué)管線(xiàn)在過(guò)去5年里數目翻倍，占EBP研發(fā)管線(xiàn)的39%。傳染病療法和疫苗開(kāi)發(fā)在過(guò)去兩年中顯著(zhù)增長(cháng)，體現了EBP公司在新冠疫情中的顯著(zhù)貢獻。
2021年遞交FDA監管申請占比42%
在2021年，EBP公司主導了3386項臨床試驗的啟動(dòng)，與10年前相比接近翻了三倍。EBP公司主導的臨床試驗也是臨床試驗數目增長(cháng)的主要原因。在2021年，EBP公司主導啟動(dòng)的臨床試驗占總數的59%，達到歷史最高。
從2010年以來(lái)，EBP公司啟動(dòng)的研發(fā)項目的總體臨床開(kāi)發(fā)成功率比非EBP公司略高，尤其在早期研發(fā)階段。
2010-2021年間，不同臨床開(kāi)發(fā)階段的平均研發(fā)成功率
在2021年，EBP公司向FDA遞交的產(chǎn)品上市監管申請占總數的42%，與2012年(11%)相比提高了接近4倍。這一趨勢顯示了EBP公司能夠獨立開(kāi)發(fā)產(chǎn)品直至上市的能力。
研發(fā)產(chǎn)品"first-in-class"比例更高
報告指出，EBP公司在推動(dòng)包含創(chuàng )新活性物質(zhì)(novel active substances，NAS)藥物上市方面也具有重要貢獻。2021年，全球上市的NAS藥物達到85款，其中48款最初由EBP公司開(kāi)發(fā)，達到歷史最高水平。在美國，EBP公司最初開(kāi)發(fā)的NAS藥物占2021年上市藥物的一半。這些由EBP公司最初開(kāi)發(fā)并最終上市的藥物中，由EBP公司自己遞交FDA監管申請的藥物占比76%。這一比值超過(guò)近年來(lái)60%的平均值，也從另一個(gè)側面反映更多EBP公司傾向于自主推動(dòng)產(chǎn)品上市，而不是將自主研發(fā)的藥物授權或賣(mài)給其它公司。
在中國，由EBP公司研發(fā)的NAS藥物在近5年來(lái)顯著(zhù)增加。報告的數據指出，在2012-2016年間，總計上市的83款NAS藥物中，15款最初由EBP公司開(kāi)發(fā)。而在2017-2021年間，173款上市的NAS藥物中，59款最初由EBP公司開(kāi)發(fā)。
在過(guò)去5年中，總體來(lái)講，由EBP公司最初開(kāi)發(fā)或者推動(dòng)上市的NAS藥品更容易獲得FDA用于加快新藥審評的資格認定，這些數據顯示從監管角度來(lái)說(shuō)，EBP公司與其它公司相比并未處于劣勢。
2017-2021年上市的NAS藥物的FDA資格認定特征
在美國，EBP公司能夠獨立推動(dòng)產(chǎn)品上市的部分原因在于它們的產(chǎn)品具有差異化特征。報告指出，過(guò)去5年中，EBP產(chǎn)品的"first-in-class"比例平均為45%，非EBP產(chǎn)品這一數值為35%。EBP公司最初開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品中平均55%為孤兒藥，而非EBP產(chǎn)品中這一比例為46%。這些特征讓規模更小的公司能夠針對患者人數較少的特定群體開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法，在一定程度上也減輕推出產(chǎn)品和商業(yè)化方面所需的資源壓力。
結語(yǔ)
如今，人們對身體健康的需求越來(lái)越高，對醫療健康產(chǎn)業(yè)也有更高的期許。如何扶植創(chuàng )新，提高藥物研發(fā)效率是醫療健康生態(tài)圈中的每一個(gè)成員都需要面對的問(wèn)題。IQVIA的報告顯示，新興醫藥公司不論在啟動(dòng)和推動(dòng)創(chuàng )新療法的臨床開(kāi)發(fā)，還是推動(dòng)產(chǎn)品最終上市方面都做出了重要的貢獻。IQVIA的報告還對新興生物醫藥公司主導的臨床試驗特征、推出產(chǎn)品的創(chuàng )新特性等多個(gè)因素進(jìn)行了評估。