1月26日,彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)患者陳阿姨辦理了出院手續。陳姨媽成為全國第一個(gè)“吃螃蟹”的人,第一位接受CAR-T治療后癥狀完全緩解的病人。中國今年治療癌癥的最大突破就是打針就可以殺死癌細胞。CAR-T治療儀,一時(shí)間讓國內醫藥圈為之沸騰,而更引人注目的它的價(jià)格是120萬(wàn)/包(約68ml),再加上其他相關(guān)治療費用,總價(jià)格甚至接近200萬(wàn)。
在6月22日,復星凱特旗下的阿基侖賽注射液獲得NMPA的正式批準,成為治療既往接受二線(xiàn)或以上系統治療復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤的國內首款上市的CAR-T療法。
它被稱(chēng)為“CR-T”療法,全稱(chēng)為“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”。CAR-T細胞治療產(chǎn)品在國內獲得批上市,其中復星凱特的阿基侖賽注射液(奕凱達)、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液(倍諾達)。
120萬(wàn)一針的抗癌藥,真的貴嗎?
這一新抗癌藥物的定價(jià)由其療效、成本、價(jià)值等多種因素綜合確定。但就研發(fā)成本而言,120萬(wàn)的售價(jià)也不算太高。
根據復星醫藥公司披露,截至2021年5月,復星凱特現階段針對該產(chǎn)品的研發(fā)投入約為人民幣6.75億元。此外,結合美國食品與藥品管理局先前批準的CAR-T療法,復星凱特這款產(chǎn)品的定價(jià)也相對較低。
事實(shí)上,CAR-T治療昂貴的討論已經(jīng)不是第一天了,要知道,幾年前,它在美國上市,定價(jià)在37.3萬(wàn)到47.5萬(wàn)美元之間,大約在240萬(wàn)至307萬(wàn)元之間,因此120萬(wàn)不是國內亂定價(jià),而是原來(lái)那么貴。
可見(jiàn),對于CAR-T細胞療法來(lái)說(shuō),高成本和高價(jià)格似乎是不可避免的。但是,面對成百上千萬(wàn)的定價(jià),有多少病人能用得起這種藥,卻是個(gè)讓人頭疼的問(wèn)題。
120萬(wàn)一針的抗癌藥,怎么會(huì )這么貴?
CAR-T是一種細胞療法,并非單一藥物。它的昂貴之處在于它需要為每一位癌癥患者進(jìn)行“定制”。
首先介紹CAR-T療法的步驟:
一是從腫瘤患者體內分離提取免疫T細胞;
第二,通過(guò)遺傳工程技術(shù),可以增強T細胞的作用,給它一個(gè)可識別的癌細胞,并激活T細胞的能力,使之能夠精確地殺死癌癥;接著(zhù),將體外培養出總具有抗癌作用的T細胞,一個(gè)病人至少需要培養幾十億,甚至上百億個(gè)CAR-T細胞;最終,在培養結束后,這些細胞被重新輸入患者體內,以完成抗癌。
這一過(guò)程,不要看文字表述簡(jiǎn)單,其實(shí)只是摘下了最關(guān)鍵的幾個(gè)步驟,實(shí)際上,這個(gè)過(guò)程之繁雜,是一般人無(wú)法想象的,每個(gè)手術(shù)過(guò)程都是個(gè)性化定制的,而且臨床操作十分復雜,這其中所需投入的人力、物力、財力都非常巨大,因此,最終定價(jià)權的產(chǎn)生價(jià)錢(qián)肯定很貴。
除個(gè)性化定制外,治療過(guò)程比較復雜,其實(shí)價(jià)格昂貴還有另一個(gè)原因——適應范圍小。大多數藥物的適應癥都是血液腫瘤,如果在身體上出現胃癌、肺癌、肝癌這一類(lèi)的實(shí)體腫瘤,那么這項技術(shù)也是愛(ài)莫能助。
而這也決定了它的市場(chǎng)規模不大,因此很難成為一種通用的抗癌藥物,這導致其在購買(mǎi)時(shí),其價(jià)格非常昂貴。
CAR-T可以治療哪些癌癥?
阿基侖賽注射液主要用于全身治療后復發(fā)難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者。該藥物已于2021年6月22日在我國上市。
FDA批準上市的Kymriah在2017年8月30日上市,主要針對青少年、兒童患者,對于復發(fā)、難治型和青少年B細胞急性淋巴細胞白血病等疾病有良好的治療效果。
Tecartus于2020年7月獲批上市,主要用于復發(fā)性、難治性套細胞淋巴瘤患者,這是第一個(gè)獲得批準的針對套細胞淋巴瘤的CAR-T療法。
Breyanzi已于2021年2月獲批上市,用于至少有2種全身療法后無(wú)反應或治療后復發(fā)的大B細胞淋巴瘤的成人患者。
Abecma公司于2021年3月獲批上市,用于治療經(jīng)4種或4種以上先進(jìn)療法的復發(fā)、難治型多發(fā)性骨髓瘤,是FDA首批上市的靶向BCMA的CAR-T療法。
注射120000的抗癌藥,有什么副作用?
這種技術(shù)的確對癌癥有一定的抑制作用,但是,這種技術(shù)也并非完全無(wú)害,它也可能帶來(lái)一些副作用,主要可歸納為兩個(gè)方面:
病人在接受治療后,會(huì )出現肌肉疼痛、發(fā)熱疲乏等癥狀,嚴重者還會(huì )出現肺水腫、低血壓、器官衰竭等情況,這是一種細胞因子釋放綜合征;
另一種是免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征,如注意力不集中、震顫、認知障礙等。
這說(shuō)明這項技術(shù)也有一定的危險性,即使接受治療,也不能保證完全康復。