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2021年10月31日訊 /生物谷BIOON/ --諾華（Novartis）近日宣布，英國藥品和保健品監管局 (MHRA)、 英國國家衛生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）、蘇格蘭醫藥聯(lián)合會(huì )（SMC）已授予口服療法iptacopan（LNP023）治療C3腎小球疾?。–3G）的“Innovation Passport（創(chuàng )新護照）”資格。
C3G是一種極其罕見(jiàn)和嚴重的原發(fā)性腎小球腎炎，以補體調節失調為特征。該病在世界范圍內的年發(fā)病率為百萬(wàn)分之1-2，在美國約有10000例、歐洲約有10500例、日本約有3200例、中國約有32000例。C3G通常在青少年和青年成人中被診斷出來(lái)，該病預后很差，約50%的患者在10年內發(fā)展為終末期腎?。‥SRD），50-70%的患者在腎移植術(shù)后復發(fā)。
iptacopan是諾華生物醫學(xué)研究所發(fā)現的一種首創(chuàng )口服因子B抑制劑，因子B是補體系統替代途徑的關(guān)鍵絲氨酸蛋白酶。iptacopan有潛力成為第一個(gè)延緩C3G透析進(jìn)展的靶向療法。
創(chuàng )新護照是進(jìn)入創(chuàng )新許可和獲取途徑（ILAP）的通行證。ILAP是英國脫歐之后推出的一個(gè)藥品加速審批的新途徑，于2021年1月啟動(dòng)，旨在加速創(chuàng )新藥物的審批上市以及促進(jìn)患者對藥物的獲取。ILAP為MHRA以及包括NICE和SMC在內的醫療合作伙伴以及醫藥開(kāi)發(fā)商之間的協(xié)作提供了一個(gè)單一的集成平臺。這一途徑下的藥品開(kāi)發(fā)商將收到從MHRA及利益相關(guān)方（包括NICE）的更多反饋。單一創(chuàng )新護照可涵蓋同一活性物質(zhì)的多個(gè)未來(lái)適應癥。因此，藥品在ILAP的后續步驟中也可以涉及多種疾病。
iptacopan化學(xué)結構式
iptacopan是一款首創(chuàng )的（first-in-class）、口服、強效、選擇性、小分子、可逆性B因子抑制劑，B因子是補體系統替代途徑的關(guān)鍵絲氨酸蛋白酶。
目前，iptacopan正在被開(kāi)發(fā)用于治療存在顯著(zhù)未滿(mǎn)足醫療需求的許多由補體驅動(dòng)的腎臟疾?。–DRD），包括C3G、IgA腎病、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、膜性腎?。∕N），以及罕見(jiàn)的血液疾病陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）。
已公布的2期數據顯示：（1）iptacopan治療IgAN降低了蛋白尿并穩定了腎功能；（2）治療C3G降低了估計的腎小球濾過(guò)率（eGFR）下降速度并穩定了腎功能；（3）治療PNH顯著(zhù)減少了血管內和血管外溶血，使大多數患者實(shí)現了快速和持久的無(wú)輸血改善。
雖然諾華在腎移植治療方面已有35年的歷史，但iptacopan是腎臟病治療管線(xiàn)中解決CDRD的第一種治療方法。諾華的目標是通過(guò)針對這些罕見(jiàn)且進(jìn)展性疾病的關(guān)鍵驅動(dòng)因素之一來(lái)改變治療方法，這樣做有潛力延長(cháng)CDRD患者的無(wú)透析生命。
諾華制藥公司英國、愛(ài)爾蘭和北歐董事總經(jīng)理Chinmay Bhatt表示：“確保我們的藥物能夠送達最需要它們的患者，這是我們的關(guān)鍵優(yōu)先事項。我們很自豪能夠開(kāi)發(fā)出一種根據新的創(chuàng )新許可和準入途徑獲得創(chuàng )新護照的藥物。我們很高興通過(guò)這一新途徑與英國醫療保健系統的利益相關(guān)者接觸，探索盡快將這一發(fā)展醫學(xué)帶給患者的機會(huì )?！?/p>
英文原文鏈接：https://www.firstwordpharma.com/node/1875251