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關(guān)鍵詞：血糖
全球領(lǐng)先的
RNAi
藥物開(kāi)發(fā)公司——
Alnylam
制藥
8
月
8
日宣布,歐洲藥品管理局
EMA
孤兒藥品委員會(huì )
COMP
已授予
RNAi
療法
ALN-AT3
孤兒藥地位,用于
A
型血有病和
B
型血友病的治療。目前,
Alnylam
正開(kāi)發(fā)
ALN-AT3
作為一種皮下注射
RNAi
療法,靶向抗凝血酶
AT
,用于血友病(包括
A
型血友病、
B
型血友病、伴有抑制劑的
A
或
B
型血友病)及其他罕見(jiàn)出血性疾病
RBD
的治療。
此前,
FDA
已于
2013
年
8
月授予
ALN-AT3
治療
A
型血友病和
B
型血友病的孤兒藥地位。
ALN-AT3
采用了
Alnylam
制藥專(zhuān)有的半乳糖胺共軛遞送平臺
GalNAc-siRNA
平臺)開(kāi)發(fā),能夠通過(guò)皮下注射給藥。
臨床前數據表明,
ALN-AT3
能夠使凝血酶的生成正?；?并能夠改善血友病小鼠的止血,同時(shí)還可以完全糾正一種非人類(lèi)靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物
NHP
血友病
"
抑制劑
"
模型中凝血酶的生成。
目前,
ALN-AT3
正處于
I
期臨床。今年
5
月在世界血友病聯(lián)合會(huì )
2014
世界大會(huì )上,
Alnylam
公布了在健康志愿者中開(kāi)展的研究
A
部分的積極頂線(xiàn)數據。數據表明,單次低劑量皮下注射
ALN-AT3
0.03mg/kg
使抗凝血酶
AT
沉默達
28-32%
p
＜
0.01
,使凝血酶生成的峰值取得了統計學(xué)意義的顯著(zhù)提高,凝血酶的生成與
AT
沉默的時(shí)間及沉默程度一致。研究中,
ALN-AT3
的耐受性良好,未出現顯著(zhù)不良事件。根據
A
部分的積極數據,
Alnylam
公司已啟動(dòng)
B
部分研究,預計將于今年年底獲得初步臨床數據。
今年
1
月,賽諾菲
Sanofi
擴大與
Alnylam
的合作,投資
7
億美元收購
12%
股份,支持相關(guān)
RNAi
療法臨床開(kāi)發(fā)。而本月,羅氏耗資
4.5
億美元收購
Santaris
公司,獲鎖核酸
LNA
平臺,繼續發(fā)力
RNA
靶向療法研發(fā)。
LNA
平臺是一個(gè)創(chuàng )新的
RNAi
平臺,能夠克服早期反義
RNA
技術(shù)及
siRNA
技術(shù)的缺陷性,使
RNA
靶向治療跨入了一個(gè)嶄新的時(shí)代。這一系列動(dòng)作表明,制藥巨頭已對
RNA
靶向療法重燃希望,并已重返
RNA
治療領(lǐng)域。
關(guān)于
Alnylam
制藥
Alnylam
是一家生物制藥公司,開(kāi)發(fā)基于
RNA
干擾
RNAi
的新型療法,該公司開(kāi)發(fā)的
GalNAc-siRNA
平臺在很大程度上客服了
RNAi
藥物輸送困難的難題。目前,該公司有多個(gè)
RNAi
療法處于臨床開(kāi)發(fā),其在研的其他藥物還包括：
ALN-TTR
開(kāi)發(fā)用于治療甲狀腺素介導的淀粉樣變性
ATTR
；
ALN-PCS
開(kāi)發(fā)用于治療嚴重高膽固醇血癥；
AlN-HPN
開(kāi)發(fā)用于治療難治性貧血的治療。